2023年06月16日（巴西利亚）巴西国家卫生监督局 (ANVISA) 批准了2种孤儿药，包括法国 Ipsen 的 Bylvay (odevixibat) 和诺华 (Novartis) 的 Scemblix (asciminib hydrochloride)。
- Scemblix 获批用于慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）
- Bylvay 适用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）
Scemblix®(asciminib) 是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于治疗慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph + CML）成年患者，既往接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（ITQ）治疗。
2021年，美国食品和药物管理局 (FDA) 加速批准Scemblix用于 Ph+ CML-CP 成年患者，之前根据 24 周时的 MMR 率接受过两种或多种 TKI 治疗，并完全批准用于 Ph+ CML 成年患者-CP 与 T315I 突变。 Scemblix 还获得了欧盟委员会以及韩国、日本、瑞士、英国和加拿大的批准，用于对至少两种或更多种既往疗法具有耐药性或不耐受性的 Ph + CML-CP 成年患者。
费城 (Ph) 染色体存在于95%的慢性粒细胞白血病 (CML) 患者中， 大多数CML患者在慢性期 (CP) 期间被诊断出来，此时骨髓细胞和粒细胞过度生成，在骨髓、脾脏和外周血中积累。未经治疗或不受控制的 CF-CML 会导致加速期 (AF) 并最终导致急变期 (BC)，即CML的终末期。
| 信息 | 来源 |
| Brazil Approves Ipsen’s Bylvay & Novartis’ Scemblix | https://www.navlindaily.com/article/17486/brazil-approves-ipsen-s-bylvay-novartis-scemblix |
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