2023年06月13日 （巴黎）Ipsen宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Bylvay ® (odevixibat) 用于治疗12个月以上年龄的Alagille 综合症 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症。
在 2022 年美国肝病研究协会大会上发表的 III 期 ASSERT 研究的积极数据表明，Bylvay 在治疗开始后的早期就开始提供具有高度统计学意义和临床意义的持续瘙痒改善。超过 90% 的患者是瘙痒反应者（在 24 周内的任何时间有≥ 1 个点的变化）。治疗中出现的不良事件的总体发生率与安慰剂相似。没有患者停止研究，96% 的患者转入开放标签扩展研究。
Ipsen 还向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了 Bylvay，寻求 ALGS 的授权，预计 2023 年第二季度将获得人用医药产品委员会的意见，并预计将在 2023 年下半年做出最终的 EMA 监管决定。Bylvay 已获得孤儿独占权在美国和欧洲，PFIC 的治疗以及用于治疗 ALGS 和胆道闭锁的孤儿药物指定。Bylvay 已在美国获准用于治疗 3 个月及以上所有类型 PFIC 患者的瘙痒症，并在欧洲获准用于治疗 6 个月或以上患者的所有类型 PFIC 。在第三个适应症中，罕见的儿科胆汁淤积性肝病、胆道闭锁，Bylvay 正处于 III 期 BOLD 试验的后期开发阶段。
Bylvay®（odevixibat）奥维昔巴特 是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂 (IBATi)，它在小肠局部起作用并且全身暴露最小。它在美国被批准用于治疗3个月及以上患有 PFIC 的患者的瘙痒症，在该地区它具有孤儿排他性。Bylvay于2021年在美国首次作为 PFIC 患者的治疗选择推出，并得到旨在协助获得治疗和患者支持的计划的支持。Bylvay在欧盟也被批准用于治疗 6 个月或以上患者的 PFIC 。它已在超过9个国家/地区推出，并已在德国、意大利、英国、法国和比利时等几个主要市场获得公共报销。
Alagille 综合征 (Alagille Syndrome，ALGS) 是一种罕见的遗传性疾病，可影响身体的多个器官系统，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏。肝损伤可能是由于胆管少于正常、狭窄或畸形，导致有毒胆汁酸积聚，进而导致瘢痕形成和进行性肝病。大约95%的患有这种疾病的患者通常在出生后的最初几个月内出现慢性胆汁淤积，多达 88% 的患者还出现严重、顽固的瘙痒症。据估计，全球ALGS发病率为十万分之三。目前在美国，估计有1,300名患者可能有资格接受 IBATi 治疗。
| 信息 | 来源 |
| U.S. FDA approves Bylvay® for patients living with cholestatic pruritus due to Alagille syndrome | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/06/13/2687536/0/en/U-S-FDA-approves-Bylvay-for-patients-living-with-cholestatic-pruritus-due-to-Alagille-syndrome.html |
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