2023年06月13日，阿斯利康发布公告，称其在研依库珠单抗注射液（eculizumab）在中国获批新适应症，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。
- 依库珠单抗是中国第1个也是唯一1个获批用于治疗 gMG 的补体抑制剂 。
此次依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，主要是基于一项关键III期临床试验（REGAIN研究）有效性和安全性的结果。研究结果显示，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败，并因严重的未解决的症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者有临床获益。这些患者发生肌无力危象等病情恶化、需要住院治疗和重症监护的风险更高。
REGAIN研究表明，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的抗 AChR 抗体阳性的难治性 gMG 患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善。为期六个月的REGAIN研究显示出的改善，在超过130周的开放标签扩展期研究中得到了持续。
舒立瑞（依库珠单抗）Soliris（Eculizumab）是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。
乙酰胆碱受体（AChR）抗体是 MG 最常见的致病性抗体，约 80% 的患者可检测到 AChR 抗体，这意味着 AChR 抗体与神经肌肉接头（NMJ）的信号受体结合。这种结合激活了补体系统，补体在先天免疫和抗体介导的免疫中起着重要作用，补体的激活导致膜攻击复合物 (MAC) 的形成，从而导致神经肌肉接头传递障碍，进而引发神经肌肉传递异常和与 MG 相关的特征性肌肉无力。
全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一种罕见的、自身免疫性疾病，主要表现为肌肉功能丧失、骨骼肌波动性无力及严重衰弱。gMG 在任何年龄段均可发病，40 岁以前女性多于男性，60 岁以后男性多于女性。最初的症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡；随着疾病的进展，可能会出现更严重的症状，如吞咽障碍、窒息、极端疲劳和呼吸衰竭。
依库珠单抗已在美国、欧盟、日本和中国等市场批准其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)，非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)，特定的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。此外，依库珠单抗还在美国、欧盟、日本获批用于治疗特定的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)成人患者。依库珠单抗不适用于志贺毒素大肠杆菌引起的溶血性尿毒综合征(Shiga-toxin E. coli-related haemolytic uraemic syndrome)的治疗。
| 信息 | 来源 |
| 舒立瑞®在华获批成人难治性全身型重症肌无力新适应症 | https://www.astrazeneca.com.cn/zh/media/press-releases/2023/06-13-01.html |
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