2023年05月22日（马萨诸塞州剑桥市） Blueprint Medicines Corporation宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 AYVAKIT ®（avapritinib）阿伐替尼用于治疗患有惰性系统性肥大细胞增多症的成人。
- AYVAKIT是美国第1个也是唯一1个用于治疗系统性肥大细胞增多症的药物。
AYVAKIT 在 ISM 中的批准是基于双盲、安慰剂对照的 PIONEER 试验的数据——有史以来针对这种疾病进行的最大规模的研究——患者每天一次接受 AYVAKIT 25 mg 加最佳支持治疗 (AYVAKIT) 或安慰剂加最佳支持治疗（安慰剂）。AYVAKIT 在主要和所有关键次要终点（包括总体症状和肥大细胞负荷测量）方面显示出与安慰剂相比的显着改善。
与安慰剂相比，AYVAKIT 耐受性良好，安全性良好，大多数不良反应的严重程度为轻度至中度。AYVAKIT 最常见的不良反应（≥10%）是眼水肿、头晕、外周水肿和潮红。不到 1% 的患者出现严重不良反应和因不良反应而停药。
PIONEER 试验的详细结果，包括显示 AYVAKIT 通过 48 周治疗的临床益处的开放标签扩展研究数据，于 2023 年 2 月在美国过敏、哮喘和免疫学学会（ AAAAI ）年会上公布。
系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种罕见的血液系统疾病，可导致多个器官系统出现一系列衰弱症状，并对患者的生活质量产生重大影响。惰性系统性肥大细胞增多症（Indolent systemic mastocytosis ，ISM） 代表绝大多数 SM 病例，AYVAKIT 现在可用于 ISM 成人，推荐剂量为每天1次 25 毫克。AYVAKIT 旨在有效和选择性地抑制 KIT D816V，这是该疾病的主要潜在驱动因素。自2021年6月以来，AYVAKIT 已被 FDA 批准用于治疗晚期 SM 。
Ayvakit（avapritinib）泰吉华（阿伐替尼）是FDA批准用于治疗3种适应症的精准疗法：成人ISM、成人晚期SM，包括侵袭性SM（ASM）、SM伴有血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病(mast cell leukemia，MCL)，以及患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 的成人，其携带 PDGFRA 外显子 18 突变，包括 PDGFRA D842V 突变。该药在欧洲获准（AYVAKYT®）用于治疗至少接受过一次全身治疗后患有 ASM、SM-AHN 或 MCL 的成人，以及患有 PDGFRA D842V 突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人。
系统性肥大细胞增多症 (Systemic mastocytosis ，SM) 是一种由 KIT D816V 突变驱动的罕见疾病，在大约 95% 的病例中。肥大细胞不受控制的增殖和激活会导致多个器官系统出现慢性、严重且通常无法预测的症状。绝大多数受影响的人患有惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM)。尽管接受了多种针对症状的治疗，但 ISM 患者仍会出现广泛的症状，包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒症、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛。
这种疾病负担会对生活质量产生深远的负面影响。患者通常生活在对严重、意外症状的恐惧中，工作或进行日常活动的能力有限，并自我隔离以防止不可预测的触发因素。从历史上看，少数患者患有晚期 SM，其中包括一组高危 SM 亚型，包括 ASM、SM-AHN 和 MCL。除了肥大细胞活化症状外，晚期 SM 还与肥大细胞浸润和低存活率导致的器官损伤有关。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves AYVAKIT® (avapritinib) as the First and Only Treatment for Indolent Systemic Mastocytosis | https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-ayvakit-avapritinib-as-the-first-and-only-treatment-for-indolent-systemic-mastocytosis-301831282.html |
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