2023年05月10日（波士顿和以色列卡米尔）Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics联合宣布，美国FDA已经批准Elfabrio（pegunigalsidase alfa）聚乙二醇糖苷酶-α 上市，用于治疗法布雷病（Fabry disease）成年患者。
Elfabrio的安全性、耐受性和疗效已在全面的临床开发计划中接受评估，涵盖超过140名患者，治疗随访期长达7.5年。它已在ERT初治和经治患者中进行了研究，包括一项头对头试验。该试验达到了其主要终点，显示Elfabrio在控制肾小球滤过率（eGFR）下降方面的疗效与获批酶替代疗法agalsidase beta相比，达到非劣效性标准。在试验中Elfabrio的耐受性通常很好，大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。
Elfabrio（pegunigalsidase alfa）聚乙二醇糖苷酶-α ，研发代码PRX-102，是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT）。它是一种在植物细胞培养中表达的重组人α-半乳糖苷酶，具有更长的半衰期。上周这一疗法刚刚获得欧盟委员会的批准。
目前法布雷病的标准治疗为酶替代疗法。
法布雷病（Fabry Disease）是一种X连锁遗传病，溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对重要器官造成严重损害，如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。法布雷病的症状表现多样，包括汗液分泌减少或消失、热不耐受、血管角质瘤（皮肤斑点）、视力问题、肾脏疾病、心脏衰竭、胃肠功能紊乱、情绪异常、神经性疼痛以及肢体末端刺痛等等。
| 信息 | 来源 |
| Chiesi Global Rare Diseases and Protalix BioTherapeutics Announce FDA Approval of ELFABRIO® (pegunigalsidase alfa-iwxj) for the Treatment of Fabry Disease | https://chiesirarediseases.com/media/fda-approval-of-elfabrio |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
