2023年05月10日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab）新适应症在欧盟获批，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD）。
Ultomiris也成为了全球首款获批治疗NMOSD的长效C5补体抑制剂。
本次获批是基于III期CHAMPION-NMOSD研究的积极结果。CHAMPION-NMOSD是一项开放标签、全球多中心的III期临床试验，旨在评估Ultomiris在成年NMOSD患者中的有效性和安全性。该研究共招募了58例患者，出于伦理原因未设置安慰剂组，将结果与C5单抗Soliris（依库珠单抗）的关键PREVENT研究的外部安慰剂组作对比。
CHAMPION-NMOSD研究结果显示，中位治疗73周，Ultomiris组患者中观察到零判定复发（复发风险降低：98.6%，HR (95% CI) = 0.014 [0.000，0.103]，p<0.0001）。此外，接受Ultomiris治疗的患者在48周时100%无复发，而外部安慰剂组为63%。与此同时，CHAMPION-NMOSD研究也达到了关键次要疗效终点，包括试验期间年化复发率（研究中的复发总次数除以总患者年数）和根据Hauser步行指数（评估移动能力的量表）测量的移动能力（行走能力）相对基线的临床重要变化。安全性方面，Ultomiris的安全性数据与以往临床试验中观察到的结果一致，未观察到新的安全性信号。
Ultomiris （Ravulizumab）雷夫利珠单抗 是第1个也是唯一1个长效 C5 补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制。该药物通过抑制终末补体级联中的 C5 蛋白起作用，这是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自己的健康细胞。 Ultomiris 在成年患者中每8周静脉内给药，在负荷剂量之后。
视神经脊髓谱系障碍（Neuromyelitis Optica spectrum disorder ，NMOSD）是一种罕见疾病，其中免疫系统被不适当地激活以靶向中枢神经系统中的健康组织和细胞。大约四分之三的 NMOSD 患者是抗 AQP4 Ab+，这意味着他们会产生与特定蛋白质 aquaporin-4 (AQP4) 结合的抗体。这种结合会不适当地激活补体系统，它是免疫系统的一部分，对身体抵御感染至关重要，会破坏视神经、脊髓和大脑中的细胞。
NMOSD最常影响女性，开始于 30 多岁。男性和儿童也可能患上 NMOSD，但更为罕见。NMOSD 患者可能会出现视力问题、剧烈疼痛、膀胱/肠道功能丧失、皮肤感觉异常（例如刺痛、刺痛或对热/冷敏感）以及对协调和/或运动的影响。大多数患有 NMOSD 的人都会经历不可预测的复发，也称为发作。每次复发都可能导致累积性残疾，包括视力丧失、瘫痪，有时甚至过早死亡。NMOSD 是一种不同于其他 CNS 疾病（包括多发性硬化症）的疾病。诊断的过程可能很漫长，有时会被误诊。
| 信息 | 来源 |
| Ultomiris approved in the EU for adults with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) | https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2023/ultomiris-approved-in-the-eu-for-adults-with-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder-nmosd.html |
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