2023年05月08日（波士顿）生物制药公司 Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布，加拿大卫生部已批准 用于皮下注射的IMCIVREE®（setmelanotide）溶液用于体重管理，具体病因为 Bardet-Biedl 综合征 (BBS) 或基因确认的双等位基因阿黑皮素原 (POMC)、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1 型 (PCSK1) 或瘦素受体 (LEPR) 而导致肥胖的 6 岁及以上成人和儿童患者由于被解释为致病性、可能致病性或不确定意义的变异而导致的缺陷。
加拿大卫生部的批准是基于迄今为止对因 BBS 以及 POMC、PCSK1 和 LEPR 缺陷导致的肥胖患者进行的最大规模研究的结果。在这些疾病的第 3 期试验中，setmelanotide 实现了具有统计学意义、临床意义和持续的体重减轻，表现为第 52 周时体重较基线至少减轻 10%。这些试验满足了所有主要终点和关键次要终点接受治疗 52 周的患者。这些试验的结果刊登在多份出版物中，包括同行评审期刊《柳叶刀糖尿病与内分泌学》。
IMCIVREE®（setmelanotide）是加拿大第1个也是唯一1个在优先审查后批准用于这些患者体重管理的疗法，优先审查缩短了审查过程，并基于这些情况的严重性和加拿大缺乏治疗选择而获得批准。BBS 和 POMC、PCSK1 和 LEPR 缺陷患者的早发性肥胖是由导致黑皮质素 4 受体 (MC4R) 通路受损的遗传变异引起的，这是下丘脑中调节饥饿、饱腹感和能量消耗的系统.
在临床试验中，IMCIVREE 通常具有良好的耐受性。新生儿和低出生体重婴儿可能会出现性唤起障碍、抑郁和自杀意念、皮肤色素沉着增加和原有痣变黑以及苯甲醇中毒。最常见的不良反应是皮肤色素沉着过度、注射部位反应和恶心。
IMCIVREE 不适用于因疑似 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷且 POMC、PCSK1 或 LEPR 变异分类为良性或可能良性的肥胖患者，或与 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷或 BBS 无关的其他类型的肥胖患者包括与其他遗传综合征相关的肥胖症和一般（多基因）肥胖症，因为预计不会有效。
| 信息 | 来源 |
| Rhythm Pharmaceuticals Announces Health Canada Approval of IMCIVREE® Setmelanotide Injection for Weight Management in Bardet-Biedl Syndrome or Genetically-confirmed Biallelic POMC, PCSK1, or LEPR Deficiency | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/05/08/2663261/0/en/Rhythm-Pharmaceuticals-Announces-Health-Canada-Approval-of-IMCIVREE-Setmelanotide-Injection-for-Weight-Management-in-Bardet-Biedl-Syndrome-or-Genetically-confirmed-Biallelic-POMC-P.html |
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