2023年05月05日（意大利帕尔马、波士顿和以色列卡米尔）Chiesi Global Rare Diseases&Protalix BioTherapeutics, Inc. 宣布欧盟委员会 (EC) 已授予 PRX-102（pegunigalsidase alfa）上市许可在欧盟 (EU) 用于治疗成年法布雷病患者。
欧盟委员会对PRX-102的批准是基于在超过140名患者中进行的全面临床开发计划的结果，治疗时间长达7.5年。PRX-102已在未曾接受过ERT和曾接受过ERT的患者中进行了试验，包括一个达到主要终点的头对头试验。通过评估肾小球滤过率（eGFR）的下降后发现，PRX-102在控制肾脏疾病方面显示出与获批酶替代疗法相当的疗效。
Elfabrio®（ pegunigalsidase alfa-iwxj）聚乙二醇糖苷酶-a，研发代码PRX-102，是一种用于治疗法布里病的聚乙二醇化酶替代疗法，每两周注射一次，现已获欧盟批准，并正由美国FDA评估。PRX-102是一种通过植物细胞培养表达，并经化学修饰稳定的重组α-半乳糖苷酶A。此酶蛋白质亚基通过使用短聚乙二醇（PEG）基团进行化学交联而共价结合，从而产生具有稳定药代动力学参数的分子。PRX-102在临床研究中所观察到的循环半衰期约为80小时。
法布雷病（Fabry Disease）法布里病，是一种溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对重要器官造成严重损害，如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。目前法布里病的标准治疗为酶替代疗法（ERT）。
| 信息 | 来源 |
| Chiesi Global Rare Diseases and Protalix BioTherapeutics Announce European Commission Authorization of PRX-102 (pegunigalsidase alfa) for the Treatment of Fabry Disease | https://www.prnewswire.com/news-releases/chiesi-global-rare-diseases-and-protalix-biotherapeutics-announce-european-commission-authorization-of-prx-102-pegunigalsidase-alfa-for-the-treatment-of-fabry-disease-301817012.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
