2023年05月01日（都柏林）Avadel Pharmaceuticals plc宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已最终批准 LUMRYZ ，一种羟丁酸钠的缓释制剂，在睡前服用1次，用于治疗发作性睡病成人的猝倒症或白天过度嗜睡 (EDS)。经最终批准，LUMRYZ 成为 FDA 批准的第1个也是唯一1个睡前1次的羟丁酸，用于发作性睡病患者。LUMRYZ 还获得了 FDA 的孤儿药独占权。
FDA 对 LUMRYZ 的最终批准是基于 2020 年 3 月完成的关键 3 期 REST-ON 临床研究的积极结果。在 REST-ON 3 期试验中，睡前一次 LUMRYZ 表现出高度统计学意义（p<0.001）与安慰剂相比，在所有三个评估的剂量（6、7.5 和 9 克）的所有三个共同主要终点（觉醒测试的维持、临床整体印象改善和平均每周猝倒发作）方面都有临床意义的改善。
通过此次批准，FDA 还发现 LUMRYZ 在临床上优于目前上市的每晚两次的羟丁酸产品，并授予 LUMRYZ 七年的孤儿药独占权。特别是，FDA 发现 LUMRYZ 通过提供每晚一次的给药方案，避免夜间唤醒服用第二剂，对患者护理做出了重大贡献，超过目前可用的每晚两次的羟丁酸产品。FDA 的孤儿药计划旨在支持开发治疗影响不到 200,000 名美国患者的疾病的药物。LUMRYZ 的七年市场独占权始于 FDA 批准之日，即 2023 年 5 月 1 日。
LUMRYZ 作为中枢神经系统抑制剂及其滥用和误用的可能性有一个黑框警告。LUMRYZ 只能通过名为 LUMRYZ REMS 的风险评估和缓解策略下的受限计划获得。报告的所有 LUMRYZ 组合剂量的最常见不良反应（发生率 > 5% 和大于安慰剂）是恶心、头晕、遗尿、头痛和呕吐。
LUMRYZ ™（羟丁酸钠）缓释口服混悬液 是一种缓释羟丁酸钠药物，用于治疗发作性睡病成人的猝倒症或 EDS，因为发现 LUMRYZ 相对于目前可用的羟丁酸盐治疗具有临床优势。特别是， FDA 发现 LUMRYZ 通过提供每晚一次的给药方案，避免夜间唤醒服用第二剂，对患者护理做出了重大贡献，优于目前可用的每晚两次的羟丁酸产品。经批准，FDA 还授予 LUMRYZ 七年的孤儿药物独占权。
发作性睡病（narcolepsy）是一种慢性神经系统疾病，会损害大脑调节睡眠-觉醒周期的能力。在美国，这种情况影响了大约每 2,000 人中有 1 人患有 EDS 的主要症状。其他症状可能因人而异，但可能包括夜间睡眠中断、通常由强烈情绪（猝倒）引发的肌肉张力突然丧失、睡眠麻痹和幻觉。
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