2023年04月17日（波士顿）美国FDA批准Gamida Cell公司的细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv）用以降低因干细胞移植所发生的感染。这些患者为12岁及以上成人和儿童血癌患者，其计划进行骨髓清除性调节方案（如放疗或化疗）后接受脐带血移植治疗。
Omisirge的安全性和有效性获得一项随机、多中心试验的支持，该试验比较了在12岁至65岁之间受试者中，Omisirge移植与一般脐带血移植在避免移植感染的效力。试验共招募了125名血癌确诊患者。疗效的评估是基于受试者中性粒细胞（一种帮助保护机体免受感染的白细胞）恢复所需的时间以及移植后产生感染的发生率。
在随机接受Omisirge治疗的受试者中，87%的受试者在使用该疗法后的中位12天内达成中性粒细胞的恢复，而在随机接受脐带血移植的受试者中，83%的受试者在中位22天内达成中性粒细胞的恢复。在移植后100天内，接受Omisirge治疗的受试者中有39%出现了细菌或真菌感染，而在接受脐带血移植的对照组受试者中，该比例为60%。与Omisirge相关的最常见不良反应包括感染、移植物抗宿主病（GvHD）和输注反应。
Omisirge（omidubicel-onlv）是一种经过大幅改良的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法，用于加速体内中性粒细胞（白细胞亚群）的恢复，并降低感染风险。根据Gamida Cell公司新闻稿，这是首款基于全球性随机3期临床研究获批的同种异体干细胞移植疗法。
Omisirge是以单次静脉注射形式给药，由脐带血中的人类同种异体干细胞经过处理并与烟酰胺（维生素B3的一种形式）培养而成。每个剂量都是针对特定患者制备，含有来自预先筛选捐赠者的健康干细胞，亦即干细胞来源并非患者而是其他的健康个体。Omisirge曾获优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。
血癌（Blood cancers）是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种异常的细胞生长通常始于骨髓，骨髓由干细胞组成，这些干细胞在体内形成具有特定功能的不同类型的血细胞。血癌约占美国每年所有癌症病例的 10% 血癌可能是致命的，存活率因多种因素而异，包括诊断出的特定类型的血癌。这种类型的癌症还会对身体造成严重的破坏性影响，并导致疲劳、骨骼和关节疼痛、盗汗、感染、虚弱、体重减轻和发烧等症状。
干细胞移植（Stem cell transplantation）是血液癌症的常见治疗方法。它涉及将健康的干细胞植入体内，帮助恢复血细胞的正常产生和功能。健康干细胞的来源之一是脐带血。通常在接受这种移植之前，患者将接受一系列治疗，以清除他们自己的干细胞并为新干细胞做好准备。这个过程可能包括接受放疗或化疗等疗法，这些治疗可能会削弱个体的免疫系统，因而经常发生严重且潜在致命的感染。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation. | https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell |
| Gamida Cell’s Allogeneic Cell Therapy Omisirge® (omidubicel-onlv) Receives FDA Approval | https://www.businesswire.com/news/home/20230417005809/en/Gamida-Cell%E2%80%99s-Allogeneic-Cell-Therapy-Omisirge%C2%AE-omidubicel-onlv-Receives-FDA-Approval |
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