2023年04月11日-(马萨诸塞州剑桥)-武田 (Takeda) 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准补充生物制剂许可申请 (sBLA)，以扩大 HYQVIA 的使用治疗2-16岁儿童的原发性免疫缺陷 (PI)。
HYQVIA 是唯一1种可以每月（每三或四个星期）给药一次的皮下免疫球蛋白 (ScIG) 输注剂，并于 2014 年首次在美国获批用于治疗成人 PI。
FDA 批准 HYQVIA 用于治疗儿科患者的 PI 是基于一项关键的、前瞻性的、开放标签的、非对照的 3 期临床试验的证据，该试验包括 44 名年龄在 2 至 16 岁之间的 PI 患者。数据被分析当所有受试者完成 12 个月的试验参与（一年的观察）时。数据显示，不同年龄组的免疫球蛋白 G (IgG) 谷值水平没有临床意义差异。在 12 个月的试验期间，HYQVIA 被证明对急性严重细菌感染 (aSBIs) 的发生是有效的，这是一个主要终点。每年平均 aSBI 率为 0.04，并且在统计学上显着低于每个受试者每年少于一次 aSBI 的预定成功率（单侧 99% 置信区间上限为 0.21，p<0.001），有利于 HYQVIA 治疗儿童 PI 疾病的疗效。HYQVIA 在这项研究中的疗效通过每名受试者的总体感染率得到进一步证明，这与关键临床研究中获得的结果一致。每个受试者年的所有感染平均率为 3.20，95% 置信区间的上限为 4.05。中期数据分析的结果表明，所有受试者都参与了 12 个月（一年的观察期）的研究，表明安全性与成人相似。
HYQVIA® [Immune Globulin Infusion 10% (Human) with Recombinant Human Hyaluronidase] 海启威®（一种由重组人透明质酸酶和人正常免疫球蛋白 10% 溶液组成的产品）HYQVIA 含有从人体血浆中收集的免疫球蛋白。免疫球蛋白是维持人体免疫系统的抗体。HYQVIA 的透明质酸酶部分有助于更多的 Ig 被吸收到体内。HYQVIA 在皮下注入脂肪皮下组织。
HyQvia 自 2013 年 7 月起在欧盟 (EU) 上市，自 2014 年 9 月起在美国上市。 在欧盟，HyQvia 被指定为原发性免疫缺陷综合征 (PID)、骨髓瘤或慢性淋巴细胞白血病伴严重继发性低丙种球蛋白血症和复发性感染（继发性免疫缺陷综合征，SID）以及低丙种球蛋白血症的所有年龄组患者的替代疗法异基因造血干细胞移植前后。
原发性免疫缺陷（primary immunodeficiency，PI ）是一个总称，用于描述一组 400 多种影响人体免疫系统、增加感染易感性的疾病。患有 PI 的儿童及其家人面临着截然不同的挑战，因为他们更容易受到频繁和严重的感染，这可能会影响他们的入学率和参与社会活动的能力。虽然免疫球蛋白 (IG) 输注可以有效预防与 PI 诊断相关的感染，但某些治疗方案可能并不适合所有儿童及其家人。例如，静脉内给药途径对一些儿童来说可能很困难，一些皮下治疗的频率对一些家庭的日程安排来说可能具有挑战性。
| 信息 | 来源 |
| Takeda Receives FDA Approval to Expand the Use of HYQVIA® to Treat Primary Immunodeficiency in Children | https://www.businesswire.com/news/home/20230410005423/en/Takeda-Receives-FDA-Approval-to-Expand-the-Use-of-HYQVIA%C2%AE-to-Treat-Primary-Immunodeficiency-in-Children |
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