2023年03月27日（特拉华州威尔明顿和东京)–Incyte宣布，日本厚生劳动省 (MHLW) 已批准选择性成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) Pemazyre ® ( pemigatinib) 佩米替尼抑制剂，用于治疗与FGFR1基因融合相关的骨髓样/淋巴样肿瘤 (MLN)（也称为8p11骨髓增生综合征）。
该批准基于 2 期 FIGHT-203 研究的数据，该研究是一项开放标签、多中心、单臂试验，旨在评估 Pemazyre 在 41 名与 FGFR1 融合相关的骨髓或淋巴肿瘤患者中的安全性和有效性基因和每天口服剂量的 Pemazyre 13.5 mg 连续或间歇给药的人。主要终点，赞助商评估的完全反应率为 62.5%（95% CI：45.8，77.3）。连续用药人群的完全缓解率为 66.7%（95% CI：46.0 – 83.5）。在接受 Pemazyre 治疗的患者中观察到的最常见不良反应是高磷血症 (70.7%)、脱发 (56.1%).
Pemigatinib（pemigatinib）达伯坦（佩米替尼）
是一种有效的选择性 FGFR 同种型 1、2 和 3 抑制剂，口服给药，在临床前研究中已证明其对具有 FGFR 改变的癌细胞具有选择性药理活性。
在日本，Pemazyre 已被批准用于治疗患有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合基因且在癌症化疗和治疗肿瘤骨髓/淋巴细胞（MLN）后病情恶化且具有 FGFR1重排的不能手术的胆道癌（BCC）患者。Pemazyre 由 Incyte 在美国、欧洲和日本销售。
FGFR1 重排 髓系/淋巴系肿瘤（Myeloid/Lymphoid Neoplasms，NML） 是一种非常罕见的血液癌症，由染色体异常（易位）导致 FGFR1 基因所在的染色体断裂（8 号染色体短臂第 11 位，8p11 位）及其与其他染色体的片段（基因）。几个伴侣基因触发受体酪氨酸激酶 FGFR1 的组成型激活，从而影响细胞存活和增殖。根据临床表现分为2个阶段：如果诊断为骨髓增生性疾病或骨髓增生异常综合征(MDS)，则为慢性期；如果诊断为急性白血病(ALL)，则为急性期。预后是不利的，并且往往会迅速发展为急性髓性白血病 (AML)。
| 信息 | 来源 |
| Incyte annonce l’autorisation du Pemazyre® (pemigatinib) au Japon pour le traitement des patients atteints de néoplasmes myéloïdes/lymphoïdes (NML) | https://www.businesswire.com/news/home/20230326005075/fr |
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