新药|Pombiliti(Cipaglucosidase alfa)欧盟获批治疗晚发型庞贝病

2023年03月27日（费城），Amicus Therapeutics公司宣布，欧盟委员会（EC）已经批准Pombiliti（cipaglucosidase alfa）作为长效酶替代（ERT）疗法，与Miglustat（麦格司他）联用，治疗晚发型庞贝病成人患者。

EC的批准基于第 3 期关键研究（PROPEL）的临床数据，这是 LOPD 中唯一的随机对照试验，除了未接受过 ERT 治疗的患者外，还包括高未满足需求的 ERT 经验人群中的患者。EC 批准 Pombiliti 遵循了人用医药产品委员会 (CHMP) 先前给予的积极意见。AT-GAA 是一种研究性双组分疗法，由环葡糖苷酶 alfa 组成，环葡糖苷酶 alfa 是一种富含双 M6P 的 rhGAA，可促进通过 M6P 受体的高亲和力摄取，同时保留其加工成最活跃形式的能力酶和口服酶稳定剂 miglustat，旨在最大限度地减少血液中酶活性的损失。在临床研究中，AT-GAA 与肌肉骨骼和呼吸指标的改善有关。

Pombiliti（cipaglucosidase alfa）西帕葡萄糖苷酶-a 是一种独特的人源重组酸性α-葡萄糖苷酶，其化学结构经过优化后可加强细胞对药物的吸收；而miglustat则是一种口服酶稳定剂，旨在增强cipaglucosidase alfa的活性。这两种药物构成的组合疗法AT-GAA在临床前研究中与溶酶体中GAA酶的增加和自噬缺陷的缓解、肌肉中糖原水平降低以及肌肉力量的改善相关。