2023年03月16日（巴塞尔）诺华公司宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Tafinlar ® (dabrafenib) 达拉非尼 + Mekinist ® (trametinib) 曲美替尼 用于治疗需要全身治疗的1岁及以上患有BRAF V600E 突变的低级别胶质瘤(LGG)的儿科患者。
FDA 还批准了 Tafinlar 和 Mekinist 的液体制剂，这标志着 BRAF/MEK 抑制剂首次以适合一岁以下患者的制剂形式开发。这些批准使 Tafinlar + Mekinist 成为第1个也是唯一1个被批准用于治疗 BRAF V600E LGG 儿科患者的联合靶向疗法。
FDA 批准 Tafinlar + Mekinist 是基于 II/III 期 TADPOLE 试验 (NCT02684058) 的结果，该试验显示随机接受 Tafinlar + Mekinist 治疗的患者总体缓解率 (ORR) 显着提高了 47%（CI：35） -59%），而随机接受化疗的患者为 11%（CI：3-25%）。在中位随访 18.9 个月时，Tafinlar + Mekinist 的中位无进展生存期 (PFS) 为 20.1 个月（CI：12.8 个月-不可估计），而化疗为 7.4 个月（CI：3.6-11.8 个月，风险比=0.31 [CI: 0.17-0.55] [p<0.001])。
本研究中观察到的 Tafinlar + Mekinist 的安全性与其他已批准适应症的已知安全性一致。最常见的不良反应 (>=15%) 为发热 (68%)、皮疹 (51%)、头痛 (47%)、呕吐 (34%)、肌肉骨骼疼痛 (34%)、疲劳 (33%)、腹泻(29%)、皮肤干燥 (26%)、恶心 (25%)、出血 (25%)、腹痛 (25%)、痤疮样皮炎 (22%)、头晕 (15%)、上呼吸道感染 (15 %) 和重量增加 (15%)。这些数据在 2022 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上作为官方新闻发布会和口头报告的一部分得到强调。
Tafinlar（dabrafenib）达拉非尼 +Mekinist（trametinib）曲美替尼 的组合是 BRAF/MEK 抑制研究和患者中全球靶向治疗的领导者，它可能通过阻断与 BRAF 和 MEK 激酶相关的信号来帮助减缓肿瘤生长，这些信号与肿瘤生长有关各种类型的癌症。Tafinlar + Mekinist 已在 20 多项正在进行和已完成的试验中对 6,000 多名 BRAF 阳性患者进行了研究，其中包括 1 岁及以上的儿科患者，并已为全球超过 200,000 名患者开具处方。
此次 FDA 批准是 Tafinlar + Mekinist 的第6次批准，它适用于多种 BRAF V600 实体瘤，包括黑色素瘤、甲状腺癌和肺癌。
低级别胶质瘤（low-grade glioma，LGG） 是最常见的小儿脑癌。BRAF V600 突变存在于 15-20% 的儿科 LGG 中，并且与较差的生存结果和较差的化疗反应相关。BRAF 突变已被确定为广泛实体瘤中癌症生长的驱动因素，并且通常只有有限的治疗选择。
| 信息 | 来源 |
| Novartis Tafinlar + Mekinist approved by FDA for pediatric patients with BRAF V600E low-grade glioma, the most common pediatric brain cancer. | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/03/16/2629247/0/en/Novartis-Tafinlar-Mekinist-approved-by-FDA-for-pediatric-patients-with-BRAF-V600E-low-grade-glioma-the-most-common-pediatric-brain-cancer.html |
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