2023年03月14日（加利福尼亚州福斯特城）Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准将 LIVMARLI® 的使用期限从一年缩短至三个月(maralixibat) 口服溶液，用于治疗 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症。
标签扩展基于 RISE 研究的数据，该研究描述了 LIVMARLI 在一岁以下患有 ALGS 的婴儿中的安全性和耐受性。LIVMARLI 目前在美国（3个月及以上）和欧洲（2个月及以上）获准用于治疗 ALGS 患者的胆汁淤积性瘙痒症。Mirum 还在美国提交了一份 sNDA，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁淤积性瘙痒症。
LIVMARLI® (maralixibat) 口服液 是一种口服给药的回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，经美国食品和药物管理局批准，用于治疗3个月大的 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症和年龄较大，是唯一经 FDA 批准用于治疗与 Alagille 综合征相关的胆汁淤积性瘙痒症的药物。
LIVMARLI 目前正在其他罕见的胆汁淤积性肝病（包括胆道闭锁）的后期临床研究中进行评估。LIVMARLI 已获得 ALGS 和 PFIC 2 型的突破性治疗指定以及 ALGS 、 PFIC 和胆道闭锁的孤儿指定。
Alagille 综合征 (Alagille Syndrome，ALGS) 是一种罕见的遗传性疾病，胆管异常狭窄、畸形和数量减少，导致胆汁在肝脏中积聚，最终导致进行性肝病。
| 信息 | 来源 |
| Mirum Pharmaceuticals’ LIVMARLI (maralixibat) Approved by the European Commission for the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Alagille Syndrome Two Months and Older | https://www.businesswire.com/news/home/20221213005467/en/Mirum-Pharmaceuticals%E2%80%99-LIVMARLI-maralixibat-Approved-by-the-European-Commission-for-the-Treatment-of-Cholestatic-Pruritus-in-Patients-with-Alagille-Syndrome-Two-Months-and-Older |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
