2023年03月03日（东京），厚生劳动省医药食品安全会议第1委员会批准Empaveli皮下注射剂（pegcetacoplan）用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症的批准。
Swedish Orphan Biovitrum Japan Co., Ltd.（Sobi Japan）宣布，旭化成制药株式会社（简称“旭化成制药”）和补体 C3 抑制剂“pegcetacoplan”用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 1) 和计划择期侵入性手术的慢性肝病患者的血小板减少症。我们很高兴地通知您，我们已经就改善疾病的药物“avatrombopag”在日本签订独家销售协议（以下简称本协议）。
随着该协议的达成，Sobi Japan 将与 Asahi Kasei Pharma 就阵发性睡眠性血红蛋白尿症药物 pegcetacoplan 和改善慢性肝病血小板减少症的药物 avatrombopag 在日本签订独家销售协议。此外，上市许可持有人（MAH）Sobi Japan 将继续开展开发、质量控制和安全管理活动。
Sobi Japan 将继续为慢性肝病患者的阵发性睡眠性血红蛋白尿症和血小板减少症提供新的治疗方案，这些患者将接受择期侵入性手术。
Pegcetacoplan是一种C3补体抑制剂，，已在美国和欧洲获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。在美国，Apellis Pharmaceuticals, Inc. 以“Empaveli™”品牌销售，在欧洲（美国以外），Sobi Japan 的母公司 Swedish Orphan Biovitrum 以“Aspaveli®”品牌销售.
阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 是一种可能危及生命的、罕见的、慢性的、迟发性血液病，会导致衰弱、补体介导的衰弱性溶血。其特征是贫血、骨髓功能障碍和血栓形成。不受控制的补体激活通过补体 C5 依赖性膜攻击复合物 (MAC) 诱导血管内溶血，并通过红细胞表面 C3 片段的积累诱导血管外溶血。此外，持续低血红蛋白水平可导致贫血、严重不适和输血依赖。
| 信息 | 来源 |
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症に対する補体C3阻害薬「pegcetacoplan」および慢性肝疾患における血小板減少改善薬「avatrombopag」に関する独占販売契約締結について | https://sobi-japan.co.jp/press-release |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
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