2023年03月03日–(新泽西州普林斯顿)–百时美施贵宝 (Bristol Myers Squibb，BMS)宣布，欧盟委员会 (EC) 已授予Rebrozyl ® (luspatercept)的全面营销授权，这是一种一流的治疗选择，用于治疗与非输血依赖性 (NTD) β 地中海贫血相关的贫血成年患者。
Rebrozyl的EC批准是基于2期BEYOND研究的结果，该研究评估了Rebrozyl与安慰剂在145名患有NTD-β地中海贫血的成年人中的疗效和安全性。患者有资格接受最佳支持治疗，包括红细胞输注和铁螯合剂。
Rebrozyl目前在欧盟（ EU ）、美国和加拿大被批准用于治疗与输血依赖性β地中海贫血和输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征相关的贫血。集中营销授权批准在所有欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登 使用Rebrozyl 。
Reblozyl（luspatercept-aamt）利布洛泽（罗特西普）是美国和欧盟批准的第1个也是唯一1个红细胞成熟剂，通过调节红细胞成熟后期阶段，来减少或消除定期输注红细胞的负担。在默克公司于2021年11月收购 Acceleron Pharma, Inc. 之后，Rebrozyl正在通过与默克公司的全球合作进行开发和商业化。
Beta-地中海贫血是由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液病。它是最常见的常染色体隐性遗传病之一，全球有症状个体的年总发病率估计为十万分之一。这种疾病与无效的红细胞生成有关，导致红细胞 (RBC) 的生成越来越少，通常会导致严重的贫血——这种情况会使患者虚弱并可能导致其他并发症——以及其他严重的健康问题。与 β 地中海贫血相关的贫血的治疗选择有限，主要包括频繁的红细胞输注，这有可能导致铁过载，从而导致器官损伤等严重并发症。
非输血依赖型 β 地中海贫血（Non-Transfusion-Dependent Beta Thalassemia）是一个术语，用于描述不需要终生定期输血才能生存的患者，尽管他们可能会出现一系列临床并发症，并且需要偶尔或什至频繁输血，通常需要在规定的时间段内输血。
| 信息 | 来源 |
| Bristol Myers Squibb Receives European Commission Approval of Reblozyl® (luspatercept) for Anemia in Adult Patients with Non-Transfusion-Dependent Beta Thalassemia | https://www.businesswire.com/news/home/20230302005889/en/Bristol-Myers-Squibb-Receives-European-Commission-Approval-of-Reblozyl%C2%AE-luspatercept-for-Anemia-in-Adult-Patients-with-Non-Transfusion-Dependent-Beta-Thalassemia |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
