2023年02月20日（德国马尔堡） CSL宣布，欧盟委员会已授予 HEMGENIX ®（etranacogene dezaparvovec）的有条件营销授权（CMA），这是第1个也是唯一1个一次性基因疗法，用于治疗没有因子 IX 抑制剂病史的成年人的重度和中重度血友病 B（先天性因子 IX 缺乏症）。
欧盟委员会的决定是在 CHMP 于2022 年 12 月根据关键的 HOPE-B 试验的结果发表积极意见之后做出的，该试验是迄今为止最大的血友病 B 基因治疗试验。这些研究结果表明，接受 HEMGENIX ®治疗的血友病 B 患者表现出稳定和持久的平均因子 IX 活性水平增加（平均因子 IX 活性为 36.9%），这导致调整后的年化出血率 (ABR) 减少 64 %。输注 HEMGENIX ®后，96% 的患者停止了常规的因子 IX 预防，与导入期相比，治疗后 18 个月的因子 IX 平均消耗量减少了 97%。
HOPE-B 研究为期 24 个月的分析继续表明 HEMGENIX ®具有持续和持久的效果。在临床环境中，治疗通常耐受性良好，没有严重的治疗相关不良事件。
欧盟委员会有权批准欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登等欧洲经济区国家的药品。
HEMGENIX ®是一种基于腺相关病毒五 (AAV5) 的基因疗法，作为中度至重度血友病 B 患者的一次性治疗。HEMGENIX® （也称为 CSL222，以前称为 AMT-061）使用一种称为 AAV5 的特定类型的 AAV 作为其载体。AAV5 载体携带天然存在的因子 IX 帕多瓦基因变体（因子 IX-Padua），它产生比正常活性高 5-8 倍的因子 IX蛋白。
血友病 B 是一种危及生命的罕见疾病。患有这种疾病的人特别容易出现关节、肌肉和内脏出血，从而导致疼痛、肿胀和关节损伤。目前对中度至重度血友病 B 的治疗包括终生预防性输注凝血因子 IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。
| 信息 | 来源 |
| First Gene Therapy for Hemophilia B, CSL’s HEMGENIX®, Approved by the European Commission | https://www.prnewswire.com/news-releases/first-gene-therapy-for-hemophilia-b-csls-hemgenix-approved-by-the-european-commission-301751222.html |
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