2023年02月17日（马萨诸塞州沃尔瑟姆） 生物制药公司和补体领域的Apellis Pharmaceuticals, Inc.宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准SYFOVRE™（pegcetacoplan 注射液）用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地图样萎缩 (GA)。
SYFOVRE 是第1个也是唯一1个获得 FDA 批准的 GA 治疗方法，GA 是导致失明的主要原因，影响着美国超过 100 万人和全球 500 万人。
SYFOVRE 的批准基于 3 期 OAKS 和 DERBY 研究在广泛且具有代表性的患者群体中 24 个月的积极结果。SYFOVRE 被批准用于有或没有中心凹下受累的 GA 患者，并为患者和医生提供剂量灵活性，每 25 至 60 天给药一次。在 OAKS 和 DERBY 研究中，与假手术相比，SYFOVRE 降低了 GA 病变的生长速度，并证明随着时间的推移治疗效果增加，最大的益处（在 DERBY 中每月治疗病变生长减少高达 36%）发生在 18-24 个月之间.
SYFOVRE 的安全性在约 12,000 次注射后得到了充分证明。接受 SYFOVRE 的患者报告的最常见不良反应（≥5%）是眼部不适、新生血管性 AMD、玻璃体飞蚊症和结膜出血。
SYFOVRE™（pegcetacoplan）注射液 是一种靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。
年龄相关性黄斑变性的GA ,此疾病是由于过量补体活化引起不可逆的病变，使视网膜细胞受损所导致。由于C3补体蛋白处于补体级联（complement cascade）的中央位置，它是可以精准地控制此反应的靶标。通过针对 C3，SYFOVRE 旨在全面控制补体级联，这是人体免疫系统的一部分。
2021年5月，pegcetacoplan获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
SYFOVRE 预计将于 3 月初通过全国的专业经销商和专业药店上市。欧洲药品管理局正在审查 SYFOVRE 的上市许可申请，预计将于 2024 年初做出决定。此外，已向加拿大卫生部提交了上市申请。
地图样萎缩 (Geographic Atrophy ，GA)是黄斑变性 (Age-related Macular Degeneration，AMD) 的高级形式。它是一种进行性和不可逆转的疾病，由病变的生长引起，破坏负责视力的视网膜细胞。GA 引起的视力丧失使患者难以参与日常活动，从而严重影响其独立性和生活质量。平均而言，GA 病变仅需 2.5 年即可开始影响负责中央视力的中央凹（fovea）。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves SYFOVRE™ (pegcetacoplan injection) as the First and Only Treatment for Geographic Atrophy (GA), a Leading Cause of Blindness | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/02/17/2610967/0/en/FDA-Approves-SYFOVRE-pegcetacoplan-injection-as-the-First-and-Only-Treatment-for-Geographic-Atrophy-GA-a-Leading-Cause-of-Blindness.html |
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