2023年02月17日（圣迭戈）Ligand Pharmaceuticals Incorporated宣布其合作伙伴 Travere Therapeutics, Inc.已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对 FILSPARI™（ sparsentan）以减少原发性 IgAN 成年患者的蛋白尿的加速批准，这些 IgAN 有疾病快速进展的风险，通常尿蛋白肌酐比值 (UPCR) ≥ 1.5 g/g。
- FILSPARI（sparsentan）是第1个也是唯一1个被批准用于治疗这种疾病的非免疫抑制疗法.
基于蛋白尿的减少，该适应症在加速批准下获得批准。尚未确定 FILSPARI 是否能减缓 IgAN 患者的肾功能下降。FILSPARI 的持续批准可能取决于正在进行的 3 期 PROTECT 研究中临床益处的确认，该研究旨在证明 FILSPARI 是否能减缓肾功能下降。Travere 预计 PROTECT 研究中两年确认终点的顶线结果将在 2023 年第四季度公布，旨在支持 FILSPARI 的传统批准。
FILSPARI 的批准是根据 FDA 的加速批准途径授予的，其基础是与正在进行的关键和正在进行的第 3 期 PROTECT 研究中的活性比较药物相比，蛋白尿具有临床意义和统计学意义的改善，这是迄今为止最大的头对头干预研究在 IgAN 中。PROTECT 研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、主动对照临床试验，评估 400 毫克 FILSPARI 与 300 毫克厄贝沙坦相比在 404 名 18 岁及以上 IgAN 和顽固性 IgAN 患者中的安全性和有效性尽管接受了最大耐受的 ACE 或 ARB 治疗，仍出现蛋白尿。
PROTECT 研究中的中期评估结果表明，FILSPARI 具有良好的耐受性，具有明确定义的安全性特征，该特征在迄今为止进行的所有临床试验中都是一致的。在 PROTECT 中，最常见的不良反应（≥5%）是外周水肿、低血压（包括直立性低血压）、头晕、高钾血症和贫血。由于存在肝损伤和出生缺陷的风险，FILSPARI 只能通过 FDA 批准的风险评估和缓解策略 (REMS) 获得。
Travere 预计将在 2023 年第二季度报告正在进行的 sparsentan 治疗局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 的第 3 期 DUPLEX 研究的两年确认终点的顶线结果。在等待支持性数据之前，Travere 宣布预计将提交补充 NDA 用于2023 年下半年对 FSGS 适应症的传统批准以及随后在欧洲用于治疗 FSGS 患者的 sparsentan CMA 的变化目标是在 2023 年底之前提交。Sparsentan 已被授予孤儿药物指定用于治疗美国和欧洲的 IgAN 和 FSGS。
FILSPARI（sparsentan）是一种每日1次的口服药物，旨在选择性地靶向 IgAN 疾病进展中的两个关键途径（内皮素-1 和血管紧张素 II），并且是第1个也是唯一1个被批准用于治疗这种疾病的非免疫抑制疗法. FILSPARI 是一种处方药，用于减少原发性 IgAN 成年患者的蛋白尿，这些 IgAN 有快速疾病进展的风险，通常 UPCR ≥1.5 g/g。
Travere 预计 FILSPARI 将于 2023 年 2 月 27 日那一周开始上市，并表示将在患者的整个治疗过程中提供全面的患者支持计划。该公司计划为30天的供应量收取9,900美元，或每年约120,000美元。
Travere 宣布，与他们的合作者 CSL Vifor 一起，他们预计欧洲药品管理局 (EMA) 将在 2023 年下半年就可能批准 sparsentan 用于治疗 IgAN 的有条件营销授权 (CMA) 申请做出审查决定欧洲。
原发性免疫球蛋白A肾病（Primary immunoglobulin A nephropathy，IgAN），也称为 Berger病（伯格氏病），是一种罕见的进行性肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白 A (IgA) 在肾脏中积聚，IgA 是一种帮助身体抵抗感染的蛋白质。IgA 的沉积导致肾脏正常过滤机制的崩溃，导致尿液中出现血液（血尿）、尿液中出现蛋白质（蛋白尿）和肾功能逐渐丧失。IgAN 的其他症状可能包括肿胀（水肿）和高血压。IgAN 是全球最常见的原发性肾小球肾炎类型，也是肾小球疾病导致肾衰竭的主要原因。据估计，IgAN 在美国影响多达 150,000 人，是欧洲和日本最常见的肾小球疾病之一。
| 信息 | 来源 |
| Ligand’s Partner Travere Therapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FILSPARI™ (sparsentan), the First and Only Non-immunosuppressive Therapy for the Reduction of Proteinuria in IgA Nephropathy | https://www.businesswire.com/news/home/20230217005377/en/Ligand%E2%80%99s-Partner-Travere-Therapeutics-Announces-FDA-Accelerated-Approval-of-FILSPARI%E2%84%A2-sparsentan-the-First-and-Only-Non-immunosuppressive-Therapy-for-the-Reduction-of-Proteinuria-in-IgA-Nephropathy |
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