新药|Lamzede(Velmanase-alfa)美国获批治疗α-甘露糖苷贮积症

2023年02月16日 (波士顿) Chiesi Group旗下凯西制药（Chiesi Farmaceutici）业务部门公司Chiesi Global Rare Diseases宣布，美国FDA已批准Lamzede（velmanase alfa-tycv）用于治疗α-甘露糖苷贮积症（AM）成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。

• Lamzede是第1个也是唯一1个在美国获批用于α-甘露糖苷贮积症的酶替代疗法.

Lamzede（velmanase alfa-tycv）维曼酶α，是人α-甘露糖苷酶的重组形式，旨在提供或补充天然α-甘露糖苷酶，该酶参与降解富含甘露糖的寡糖，以防止其在体内各种组织中蓄积。2018年3月，Chiesi Group获得了欧盟委员会对Lamzede的上市许可，用于治疗轻度至中度AM患者的非神经系统表现。2022年9月，Lamzede的生物制品许可申请（BLA）获FDA受理，并被授予优先审评资格。

α-甘露糖苷贮积症（Alpha-mannosidosis，AM）是一种超罕见的、进行性溶酶体贮积症，由α-甘露糖苷酶缺乏引起。AM的患病率约为每500,000名至每1,000,000名出生的婴儿中就有1名。AM导致机体细胞无法正确分解某些复合糖基团。糖类的积累会影响身体的许多器官和系统。疾病的影响因人而异，随着时间的推移而进展。随着患者年龄的增长症状可能会发生变化，包括复发性胸部和耳部感染、听力丧失、独特的面部特征、肌无力、骨骼和关节异常、视觉异常和认知异常。