2023年02月03日（大阪和马萨诸塞州剑桥）武田(Takeda)宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准补充生物制剂许可申请 (sBLA) 用于扩大使用 TAKHZYRO ® (lanadelumab-flyo) 预防 2 至 <12 岁儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 的发作。
sBLA 的批准得到了 HELP 研究疗效数据外推的支持，HELP 研究是一项 3 期试验，包括 12 至 <18 岁的患者，另外的药代动力学分析显示成人和儿童患者之间的药物暴露相似，以及安全性和药效学来自SPRING 研究的数据，这是一项针对 2 至 <12 岁的 21 名 HAE 患者的开放标签 3 期试验。SPRING 研究的主要目标是 TAKHZYRO 的安全性和药代动力学。研究中最常见的治疗相关治疗紧急不良事件是注射部位疼痛 (29%)、注射部位红斑 (14%)、注射部位肿胀 (5%)、给药部位疼痛 (5%) 和注射部位反应(5%)。将预防 HAE 攻击作为次要目标进行衡量。与基线相比，TAKHZYRO 将儿科患者的 HAE 发作率平均降低了 94.8%，在 52 周的治疗期间（N=21）从每月 1.84 次发作减少到 0.08 次发作。大多数患者 (76.2%, n=16) 没有发作，平均无发作天数为 99.5%。这些疗效结果来自一项开放标签、非对照试验，该研究并非设计用于统计假设检验。需要进一步的验证性研究才能从这些数据中得出任何结论。
TAKHZYRO ® (lanadelumab-flyo) 达泽优（拉那利尤单抗）注射液 是一种全人源单克隆抗体，可特异性结合并降低血浆激肽释放酶活性，适用于预防 2 岁及以上患者的 HAE 发作。TAKHZYRO 适用于 12 岁及以上患者的自我给药，或由护理人员在单剂量预装注射器或单剂量小瓶中皮下注射溶液给药。患者或护理人员应接受医疗保健专业人员的培训。对于 2 至 <12 岁的儿科患者，TAKHZYRO 应由医疗保健提供者或护理人员在单剂量预装注射器中皮下注射溶液。
TAKHZYRO 最初于 2018 年在美国获批用于预防成人和 12 岁及以上儿童患者 HAE 的发作。它目前在全球 60 多个国家/地区有售，并得到强大的临床开发计划的支持，其中包括HAE中最大的预防研究之一，其积极治疗持续时间最长。
在今天批准之前，唯一批准的6至<12岁儿童的常规预防治疗方案需要每三至四天给药一次，而2至<6岁的HAE儿童没有批准的预防治疗，使 TAKHZYRO 成为这个年龄组的第一个预防性治疗。对于2至<6岁的患者，推荐剂量为150mg/1mL单剂量预装注射器溶液，每4周一次，6至<12岁患者每两周一次。
遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema ，HAE）发作可能会导致腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙严重肿胀并使人衰弱。据报道，年仅3岁的患者可能会出现致命的上呼吸道血管性水肿。在2017年的一项调查中 (N=445)，HAE 诊断平均需要在症状出现后平均 8.4 年的时间。在这项针对 HAE 患者的研究中，50% 的患者感到焦虑，34% 的患者难以进行社交活动，58% 的患者报告其症状对职业发展产生负面影响。
| 信息 | 来源 |
| U.S. FDA Approves Takeda’s TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) to Prevent Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Children 2 Years of Age and Older | https://www.businesswire.com/news/home/20230203005431/en/U.S.-FDA-Approves-Takeda%E2%80%99s-TAKHZYRO%C2%AE-lanadelumab-flyo-to-Prevent-Hereditary-Angioedema-HAE-Attacks-in-Children-2-Years-of-Age-and-Older |
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