2023年02月02日，美国FDA宣布批准GSK公司开发的创新疗法Jesduvroq（daprodustat）片剂 作为第一个口服治疗药物，用于治疗接受透析至少4月的成年人因慢性肾病引起的贫血（红细胞数量减少）。
- Jesduvroq是美国FDA批准的治疗这一患者群体的首款口服贫血疗法。
此次daprodustat的获批是基于多项3期临床研究的积极结果，研究评估了daprodustat在5种CKD分型中的有效性和安全性。试验结果表明，与标准治疗方案——促红细胞生成素刺激剂（ESA）治疗相比，daprodustat改善、和/或将血红蛋白（Hb）水平维持在目标区间内，并且不增加心血管风险。此外，3项额外试验的数据还分别显示了daprodustat每周3次给药、或每日1次给药的积极疗效。并且，与安慰剂相比，daprodustat治疗显著改善了非透析依赖性患者的生活质量。患者最常报告的不良事件包括高血压、腹泻、透析低血压、外周水肿和尿路感染。
Jesduvroq（Daprodustat）达普司他 是一款缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），其药物机理是基于获得2019年诺贝尔生理学/医学奖的“氧感知通路”研究。Daprodustat适用于未进行透析和正在接受透析的成年的慢性肾性贫血患者。抑制氧敏感脯氨酰羟化酶可稳定缺氧诱导因子，从而导致红细胞生成素和其他与纠正贫血相关的基因的转录。Daprodustat的开发为慢性肾性贫血患者提供了一种方便的口服治疗选择。
慢性肾脏病（Chronic Kidney Disease，CKD）以肾功能进行性丧失为特征，其风险因素包括高血压、糖尿病、肥胖和原发性肾脏疾病等。此外，慢性肾病还是心血管疾病的独立风险因素。而贫血是慢性肾病一种重要且常见的并发症，由于肾功能下降，一方面导致促红细胞生成素（EPO）的生成减少，另一方面肾脏对贫血引起的缺氧刺激无法产生足够的应答反应。对于这类患者来说，慢性肾性贫血状况往往与不良临床结局相关。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves First Oral Treatment for Anemia Caused by Chronic Kidney Disease for Adults on Dialysis. | https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-oral-treatment-anemia-caused-chronic-kidney-disease-adults-dialysis |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱 |
全球首个上市的HIF-PHI类药物是阿斯利康/FibroGen的罗沙司他（roxadustat），目前已在中国、日本、欧盟等多个国家或地区获批用于治疗非透析依赖（NDD）和透析依赖（DD）成人慢性肾性贫血。但2021年8月，因安全性问题（增加血栓、严重感染、死亡等风险），FDA拒绝批准罗沙司他在美国上市。
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