新药|Leqembi(Lecanemab)美国获批治疗阿尔茨海默病(AD)

2023年01月06日，美国食品和药物管理局（FDA）通过加速审批途径批准加速批准由卫材（Eisai）和渤健（Biogen）联合开发的Leqembi（lecanemab）用以治疗阿尔茨海默病（AD）。

• Leqembi是近年来靶向β淀粉样蛋白的第2款创新阿尔茨海默病疗法。Lecanemab 是一种抗β淀粉样蛋白（Aβ）单克隆抗体，能够选择性结合以中和消除可溶性、有毒的淀粉样蛋白-β (Aβ) 聚集体（原纤维），而这些聚集体被认为有助于AD中的神经退行性过程。

Leqembi 是使用加速批准途径获得批准的，根据该途径， FDA 可以批准用于严重情况的药物，其中存在未满足的医疗需求，并且药物被证明对替代终点有影响，该替代终点很可能预测对患者的临床益处. 最近报告了确认该药物临床益处的 3 期随机对照临床试验的结果，该机构预计很快就会收到数据。

研究人员在一项针对 856 名阿尔茨海默病患者的双盲、安慰剂对照、平行组、剂量探索研究中评估了 Leqembi 的疗效。在患有轻度认知障碍或轻度痴呆疾病阶段并确认存在淀粉样蛋白病理学的患者中开始治疗。接受治疗的患者具有显着的剂量和时间依赖性淀粉样蛋白斑块减少，与接受批准剂量的 lecanemab（每两周 10 毫克/千克）的患者相比，从基线到第 79 周，脑淀粉样蛋白斑块在统计学上显着减少到安慰剂组，淀粉样蛋白 β 斑块没有减少。

这些结果支持 Leqembi 的加速批准，这是基于观察到的淀粉样蛋白斑块减少，这是阿尔茨海默氏病的标志。使用正电子发射断层扫描 (PET) 成像对淀粉样蛋白斑块进行量化，以估计与预计不受此类病理学影响的大脑区域相比，预计会受到阿尔茨海默氏病病理学广泛影响的大脑区域复合物中的淀粉样蛋白斑块的大脑水平。 

Leqembi 的处方信息包括对淀粉样蛋白相关成像异常 (ARIA) 的警告，已知此类抗体会发生这种异常。ARIA 通常没有症状，但很少会发生严重和危及生命的事件。ARIA 最常见的表现为大脑区域的暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退，并且可能伴有大脑内部或表面的小出血点，尽管有些人可能会出现头痛、意识模糊、头晕、视力下降等症状变化、恶心和癫痫发作。Leqembi 的另一个警告是输液相关反应的风险，症状包括流感样症状、恶心、呕吐和血压变化。Leqembi 最常见的副作用是输液相关反应、头痛和 ARIA。

• 卫材决定LEQEMBI 美国推出定价为每年$26,500美元.

信息	来源
FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Disease Treatment.	https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-disease-treatment
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