新药|Briumvi(Ublituximab)美国获批治疗复发性多发性硬化症

2022年12月28日（纽约）TG Therapeutics, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 BRIUMVI™（ublituximab-xiiy）用于治疗复发性多发性硬化症 (RMS) 的各种形式，包括成人的临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发性进展性疾病。   

• BRIUMVI 是第1个也是唯一1个被批准用于 RMS 患者的抗 CD20 单克隆抗体，可以在起始剂量后一小时输注给药。BRIUMVI 的给药时间表包括第一天输注 150mg，在四小时内给药，第 15 天输注 450mg 在一小时内给药，随后每 24 周输注 450mg 在一小时内给药。

基于 ULTIMATE I 和 II 期 3 期试验的数据，该适应症获得批准，该试验证明在显着降低年化复发率（ARR，主要终点）、T1 Gd 增强病变的数量和数量方面优于特立氟胺新的或扩大的 T2 病变。ULTIMATE I 和 II 试验的结果最近于 2022 年 8 月发表在《新英格兰医学杂志》上。

ULTIMATE I 和 II 是两项随机、双盲、双模拟、平行组、具有相同设计的活性比较对照临床试验，对 RMS 患者进行了为期 96 周的治疗。患者随机接受 BRIUMVI，在四小时内静脉输注 150 mg，在第一次输注后两周内在一小时内给予 450 mg，以及在一小时内每 24 周给予 450 mg，每天口服安慰剂; 或 teriflunomide，活性比较剂，以每天 14 mg 的剂量口服给药，并按照与 BRIUMVI 相同的时间表给药 IV 安慰剂。这两项研究纳入了在前一年至少经历过一次复发、在前两年内经历过两次复发或在前一年存在 T1 钆 (Gd) 增强病变的患者。还要求患者在基线时具有从 0 到 5.5 的扩展残疾状态量表 (EDSS) 评分。ULTIMATE I 和 II 试验在 10 个国家共招募了 1,094 名 RMS 患者。这些试验由 Lawrence Steinman 医学博士、斯坦福大学 Zimmermann 神经病学与神经科学和儿科学教授领导。有关这些临床试验的更多信息，请访问NCT03277261；NCT03277248。

BRIUMVI™（ublituximab-xiiy）是一种新型单克隆抗体，靶向表达 CD20 的 B 细胞上的独特表位。使用单克隆抗体靶向 CD20 已被证明是治疗自身免疫性疾病（如 RMS）的重要治疗方法。BRIUMVI 的独特设计使其缺少通常在抗体上表达的某些糖分子。去除这些糖分子（一种称为糖工程的过程）可以在低剂量下有效去除 B 细胞。BRIUMVI 适用于治疗患有复发型多发性硬化症（RMS）的成人，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展性疾病。