新药|OLPRUVA(苯丁酸钠口服混悬液)美国获批治疗尿素循环障碍(UCD)

2022年12月27日（马萨诸塞州牛顿和日内瓦）Acer Therapeutics Inc.（“Acer”）及其合作伙伴RELIEF THERAPEUTICS Holding SA（“Relief”）宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 OLPRUVA™（sodium phenylbutyrate）苯丁酸钠口服混悬液，用于治疗涉及某些患有氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 或精氨琥珀酸合成酶 (AS)的尿素循环障碍 (UCD) 的患者。

OLPRUVA ™根据联邦食品、药品和化妆品法案 (FDCA) 第 505(b)(2) 节获得 FDA 批准，该监管途径允许申请人至少部分依赖第三方数据获得批准。在其新药申请 (NDA) 中，Acer 引用了参比药物 (RLD) BUPHENYL® 粉末的临床前和临床安全性和有效性数据，该药物被批准作为辅助疗法用于慢性治疗涉及 CPS 缺陷的 UCD 患者，场外交易或AS。在其 NDA 中，宏碁还提供了额外的数据，包括评估 OLPRUVA ™与 BUPHENYL ®粉末相比的生物利用度和生物等效性的研究。这些研究的数据，在 2022 年 4 月的遗传代谢紊乱协会 (SIMD) 年会和 2022 年 5 月的遗传代谢营养师国际 (GMDI) 会议上发表的论文表明，OLPRUVA™ 与 BUPHENYL® 粉末具有生物等效性。

OLPRUVA ™（sodium phenylbutyrate）苯丁酸钠口服混悬液 是一种处方药，与某些疗法一起使用，包括改变饮食，用于长期管理体重 44 磅（20 公斤）或以上且体表面积（BSA）为 1.2 的成人和儿童m²或更高，伴有尿素循环障碍 (UCD)，涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 或精氨琥珀酸合成酶 (AS) 缺陷。OLPRUVA ™不用于治疗血液中氨的快速增加（急性高氨血症），这可能危及生命并需要紧急医疗。

尿素循环障碍 (urea cycle disorders，UCD） 是一组罕见的遗传性疾病，涉及氨甲酰磷酸合成酶（carbamylphosphate synthetase，CPS）、鸟氨酸转氨甲酰酶（ornithine transcarbamylase，OTC）或精氨琥珀酸合成酶（argininosuccinic acid synthetase，AS）缺陷，如果不控制氨水平，会导致有害的氨在血液中积聚，可能导致脑损伤和神经认知障碍。随着时间的推移，氨的任何增加都是严重的。因此，重要的是要遵守任何饮食中的蛋白质限制，并有其他药物选择来帮助控制氨水平。