新药|Adstiladrin(nadofaragene firadenovec)美国获批治疗高风险非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)

2022年12月17日（马里兰州银泉市）美国FDA宣布批准Ferring Pharmaceuticals公司的非复制（不能在人体细胞中繁殖）腺病毒载体的基因疗法Adstiladrin（nadofaragene firadenovec）上市，用于治疗对卡介苗（BCG）无应答的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。这些患者携带原位腺癌（CIS），可能携带或不携带乳头状肿瘤。

FDA的新闻稿表示，这是FDA批准的首款用于治疗这一适应症的基因疗法。

DA的批准是基于一项包含157名高风险NMIBC患者的临床试验。这些患者对卡介苗治疗无应答。他们每3个月接受一次Adstiladrin的治疗。试验结果显示，51%的注册患者在使用Adstiladrin后获得完全缓解，中位缓解持续时间为9.7个月。46%获得缓解的患者维持完全缓解状态至少1年。

安全性方面，与Adstiladrin治疗相关的最常见不良反应为膀胱分泌物、疲乏、膀胱痉挛、尿急、血尿、寒战、发热和排尿疼痛。免疫抑制或免疫缺陷患者不应接触Adstiladrin。

Adstiladrin（nadofaragene firadenovec）是一款基于不能复制的腺病毒载体的基因疗法。它将编码干扰素α-2b的转基因递送至膀胱，导致膀胱壁细胞产生大量的干扰素α-2b蛋白。这种全新的基因疗法可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造干扰素的微型工厂，增强机体抵抗癌症的天然防御能力。此前，美国FDA曾授予其快速通道资格，突破性疗法认定和优先审评资格。