2022年12月13日-(加利福尼亚州福斯特城) Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布，欧盟委员会已授予 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液上市许可，用于治疗2个月大及以上Alagille 综合症 (ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒症。该批准是在欧洲人用医药产品委员会 (CHMP) 于 2022 年 9 月给予肯定意见之后获得批准的。
- LIVMARLI 是欧盟和美国第1个也是唯一1个批准用于治疗这种罕见肝病的疗法。
欧盟委员会的批准是基于关键ICONIC研究的数据，包括 LIVMARLI 临床项目六年的数据，这些数据为 ALGS 胆汁淤积性瘙痒症患者提供了强有力的证据。来自 ICONIC 的数据表明，与安慰剂相比，瘙痒症有统计学意义和临床意义的减少，组间平均差异为 -1.4 分，以及血清胆汁酸的显着减少，这两者在几年的治疗中都得到了持久维持。该标签还包括黄色瘤严重程度和胆固醇的降低，并且提交的数据得到了显示与自然历史队列相比无事件生存率有所提高的数据的支持。
LIVMARLI® (maralixibat) 口服液 是一种口服、每日1次的回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，经美国食品和药物管理局批准用于治疗一岁 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症和年龄较大，是唯一经 FDA 批准用于治疗与 Alagille 综合征相关的胆汁淤积性瘙痒症的药物。LIVMARLI 还获得了美国食品药品监督管理局和以色列卫生部的批准，用于治疗 1 岁及以上 ALGS 患者的胆汁淤积性瘙痒症。中国、台湾、韩国和英国也在进行监管审查。
LIVMARLI 目前正在其他罕见的胆汁淤积性肝病（包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁）的后期临床研究中进行评估。LIVMARLI 已获得 ALGS 和 PFIC 2 型的突破性治疗指定以及 ALGS 、 PFIC 和胆道闭锁的孤儿药指定。
Alagille 综合征 (Alagille Syndrome，ALGS) 是一种罕见的遗传性疾病，胆管异常狭窄、畸形和数量减少，导致胆汁在肝脏中积聚，最终导致进行性肝病。ALGS 的估计发病率为每 30,000 人中就有一例。在 ALGS 患者中，多个器官系统可能受到突变的影响，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。胆汁酸的积累会阻止肝脏正常工作以消除血液中的废物，根据最近的报道，60% 至 75% 的 ALGS 患者在成年之前进行了肝移植。ALGS 肝损伤引起的体征和症状可能包括黄疸（皮肤发黄）、黄瘤（毁容的皮下胆固醇沉积）和瘙痒症（瘙痒）。
| 信息 | 来源 |
| Mirum Pharmaceuticals’ LIVMARLI (maralixibat) Approved by the European Commission for the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Alagille Syndrome Two Months and Older | https://www.businesswire.com/news/home/20221213005467/en/Mirum-Pharmaceuticals%E2%80%99-LIVMARLI-maralixibat-Approved-by-the-European-Commission-for-the-Treatment-of-Cholestatic-Pruritus-in-Patients-with-Alagille-Syndrome-Two-Months-and-Older |
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