进展|法布赞(阿加糖酶-β)中国获批用于2岁及以上法布雷病

2022年12月08日，赛诺菲（Sanofi）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准注射用阿加糖酶β的新适应症上市，用于2岁及以上法布雷病患者的酶替代治疗（ERT）。

成人患者中，阿加糖酶β显著降低法布雷病患者GL-3和LyS0-GL-3水平，降低法布雷病患者主要临床事件（肾脏、心脏、脑血管并发症或死亡）发生风险可达61%，10年随访中阿加糖酶β长期治疗有效稳定肾脏疾病进展，并保护患者心脏功能，且越早治疗获益越大。阿加糖酶β不良反应多为轻至中度，输液相关反应的发生频率随时间推移而降低，整体耐受性良好。

儿童患者中，既往研究显示，阿加糖酶β显著降低8~16岁儿童法布雷病患者GL-3贮积水平，显著改善儿童疼痛症状。一项对24例2~<8岁法布雷病患儿使用阿加糖酶β治疗效果的研究显示，基线时，所有患儿的血浆GL-3水平均升高（>7.03g/mL），阿加糖酶β治疗6个月、12个月和24个月时，91%、95%和92%患者血浆GL-3水平分别降至正常范围。

酶替代疗法（ERT）是法布雷病治疗的基石，近20年的临床实践证明，ERT对法布需病患者治疗效果显著，早启动ERT治疗患者获益更大。作为一款ERT药物，阿加糖酶β可显著降低经典型法布雷病患者GL-3及Lys0-GL-3水平，改善儿童患者疼痛症状，长期使用可保护肾脏、心脏及大脑等主要器官。