进展|MYCAPSSA(奥曲肽胶囊)欧盟获批治疗肢端肥大症

2022年12月05日（爱尔兰都柏林和马萨诸塞州波士顿） Amryt宣布欧盟委员会（EC ) 欧盟 (EU) 批准 Mycapssa® 用于对奥曲肽或兰瑞肽治疗有反应并耐受的肢端肥大症患者的维持治疗。

集中营销授权将在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。EC 对 Mycapssa ®的批准得到了来自肢端肥大症患者的三项 3 期研究的疗效和安全性数据的支持，其中包括关键的 MPOWERED 3 期试验。

MPOWERED 试验是一项为期 15 个月的全球性、随机、开放标签和活性对照试验，旨在支持 Mycapssa ®在欧盟的批准。Chiasma/Amryt 于 2019 年 6 月完成了 146 名成人肢端肥大症患者的注册，其中 92 名在六个月的磨合期后被认为对奥曲肽胶囊有反应的患者被随机分配到奥曲肽胶囊（n=55）或注射用生长抑素受体配体 (iSRL)（奥曲肽长效释放剂或兰瑞肽自凝胶）(n=37)。然后在随机对照治疗 (RCT) 阶段对这些患者进行了另外九个月的随访。在 RCT 阶段结束时，患者可以选择继续进入开放标签阶段并接受 Mycapssa®。该研究达到了主要的非劣效性终点。在整个 RCT 中，91% 的 Mycapssa ®患者保持胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 反应（95% CI 80-97），而 iSRL 为 100%（95% CI 91-100）。响应定义为在 9 个月的 RCT 阶段期间 IGF-1 的时间加权平均值 <1.3 x 正常值上限 (ULN)。  

除了生化控制外，MPOWERED 研究还探讨了治疗对肢端肥大症症状控制的影响。随机治疗阶段结束时个体活动性肢端肥大症症状的总数在治疗组之间相似，与治疗开始相比，Mycapssa® 治疗患者中 75% 和 iSRL 治疗患者维持或减少活动性肢端肥大症症状总数的 70%随机治疗阶段。在另一项 3 期研究 (CH-ACM-01) 中，与接受注射生长抑素类似物治疗的受试者的基线评分相比，在使用 Mycapssa® 治疗结束时，四肢肿胀和关节疼痛的个体症状评分显示出统计学上的显着改善（分别为 p = 0.0165 和 p = 0.0382）。MPOWERED 同样显示，从基线（磨合期）到磨合期结束，使用 Mycapssa® 治疗活动性肢端肥大症症状有所改善；对于随后进入研究随机阶段的患者，四肢肿胀 (p=0.011) 和疲劳 (p=0.031)。