2022年12月01日（加利福尼亚州南旧金山），Rigel Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经批准异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）选择性抑制剂Rezlidhia（olutasidenib）上市，用于治疗复发或难治性 (R/R) 急性髓系白血病（AML）患者，这些患者具有易感异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1) 突变。
FDA 的批准得到了开放标签第2阶段注册研究的数据的支持，该研究评估了 REZLIDHIA 单药治疗在 153 名 mIDH1 R / R AML 患者中的剂量为每天两次，剂量为 150 mg。可评估疗效的人群为 147 名患者，他们在中期分析截止日期2021 年 6 月 18 日之前至少六个月开始使用 REZLIDHIA ，并且有中央确认的 IDH1突变。主要终点是完全缓解 (CR) 加上完全缓解伴血液学部分恢复 (CRh) 的复合终点。CRh 定义为骨髓原始细胞少于 5%，无疾病迹象，外周血细胞计数部分恢复（血小板 >50,000/微升，中性粒细胞绝对计数 >500/微升）。
试验结果表明，mIDH1 R/R AML 患者的 CR+CRh 率为 35%（51/147），中位反应持续时间为 25.9 个月。达到 CR 或 CRh 的中位时间为 1.9 个月。在达到 CR+CRh 主要终点的患者中，92% (47/51) 达到 CR，中位缓解持续时间为 28.1 个月。REZLIDHIA 在研究中的耐受性良好，不良事件特征主要是接受治疗的 AML 患者所经历的症状或病症的特征。在 16% 的患者中观察到分化综合征，并且在大多数情况下通过剂量中断和皮质类固醇是可以控制的。肝毒性表现为肝功能参数增加，发生在 23% 的患者中，并且大多数病例可以通过调整剂量来控制。
Rezlidhia（olutasidenib） (FT-2102) 是一种突变型异柠檬酸脱氢酶 (IDH)1 的选择性有效抑制剂,通过抑制突变IDH1降低2-羟基戊二酸（2-HG）水平和恢复正常髓系细胞的分化。Rezlidhia最初由Forma Therapeutics公司开发，今年8月，Rigel和Forma Therapeutics达成协议，获得Rezlidhia的上市和商业化权益。
急性髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，它影响的髓系细胞通常会分化成不同类型的成熟血液细胞。IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶，当发生突变时，它的活性可促进血液恶性肿瘤和实体瘤的发生。6-8%的AML患者携带IDH1突变，而在II/III级胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤患者中的比例高达70-80%。
| 信息 | 来源 |
| Rigel Announces U.S. FDA Approval of REZLIDHIA™ (olutasidenib) for the Treatment of Adult Patients with Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia with a Susceptible IDH1 Mutation. | https://www.prnewswire.com/news-releases/rigel-announces-us-fda-approval-of-rezlidhia-olutasidenib-for-the-treatment-of-adult-patients-with-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-with-a-susceptible-idh1-mutation-301692086.html |
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