2022年10月06日 (马萨诸塞州剑桥) RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准皮下注射给药的 RNAi 治疗剂 OXLUMO ® (lumasiran ) 的标签扩展，现在用于治疗1型原发性高草酸尿症 (PH1)，以降低儿科和成人患者的尿草酸盐 (UOx) 和血浆草酸盐 (POx) 水平。
该批准是基于 OXLUMO 的 ILLUMINATE-C 3期研究对严重肾功能不全患者（包括血液透析患者）的积极疗效和安全性结果。其中 OXLUMO 治疗导致POx显着降低，并在肾功能受损患者（包括肾衰竭患者）中表现出令人鼓舞的安全性和耐受性并接受血液透析治疗。POx升高与草酸中毒的病理生理直接相关，导致草酸盐在肾外组织中全身沉积，可能导致骨折、心肌病、红细胞生成受损、视力丧失、皮肤溃疡等严重表现。
补充新药申请还包括对患有 PH1 的儿科和成人患者的 ILLUMINATE-A 和 ILLUMINATE-B 3 期研究的开放标签扩展结果。该标签已相应更新，以突出显示 UOx 的持续减少分别到第24个月和第12个月。
OXLUMO ® (lumasiran) 是一种靶向羟基酸氧化酶 1 (HAO1) 的RNAi治疗药物。HAO1编码乙醇酸氧化酶 (GO)。因此，通过沉默HAO1和消耗GO酶，OXLUMO抑制草酸盐的产生，草酸盐是直接促成PH1病理生理学的代谢物。OXLUMO利用 Alnylam的增强稳定化学 (ESC)-GalNAc共轭技术，使皮下给药具有更高的效力和耐用性以及广泛的治疗指数。OXLUMO已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的监管批准，用于治疗1型原发性高草酸尿症 (PH1)，以降低儿科和成人患者的尿液和血浆草酸盐水平，并获得欧洲药品管理局 (EMA) 的治疗批准PH1 在所有年龄组。
1型原发性高草尿酸症1型（PH1）是一种超罕见的遗传疾病，其特征是肝脏中草酸过度产生。草酸盐的过量产生导致草酸钙晶体在肾脏和泌尿道中沉积，并可能导致形成疼痛和复发性肾结石和肾钙质沉着症，进而发展为肾功能衰竭。PH1 还可导致草酸盐沉积在肾脏以外的多个器官中，这种情况称为全身性草酸盐中毒.
| 信息 | 来源 |
| Alnylam Announces FDA Approval of Supplemental New Drug Application for OXLUMO® (lumasiran) in Advanced Primary Hyperoxaluria Type 1 | https://www.businesswire.com/news/home/20221006006075/en/Alnylam-Announces-FDA-Approval-of-Supplemental-New-Drug-Application-for-OXLUMO%C2%AE-lumasiran-in-Advanced-Primary-Hyperoxaluria-Type-1 |
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