2022年10月05日–(马萨诸塞州剑桥) 武田(Takeda)宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受补充生物制剂许可申请 (sBLA) TAKHZYRO ® (lanadelumab-flyo)拉那利尤单抗 用于预防 2 至 <12 岁儿科患者的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。
目前，6 岁以下的 HAE 儿童没有获得批准的预防性治疗。如果获得批准， TAKHZYRO可能会成为该人群的首个此类治疗方法。 FDA 已批准对该申请进行优先审查，并表示预计将在2023 年上半年作出决定。
BLA 基于SPRING 研究的数据，这是第1个也是唯一1个针对 12 岁以下 HAE 患者的开放标签3期试验。如果获得批准，美国的儿童将可以获得预防 HAE 发作的治疗，这可能涉及腹部、面部、脚部、生殖器、手和喉咙的严重和严重虚弱肿胀。据报道，只有 3 岁的患者出现可能致命的上呼吸道血管性水肿。
目前， TAKHZYRO 已在全球 30 多个国家获得批准和上市，并得到了强大的临床开发计划的支持，其中包括最大的 HAE 预防研究之一和最长的积极治疗时间。
TAKHZYRO ® (lanadelumab-flyo) 拉那利尤单抗注射液 是一种处方药，用于预防 12 岁及以上人群的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。目前尚不清楚 TAKHZYRO对12岁以下儿童是否安全有效。TAKHZYRO旨在自我给药或由护理人员在单剂量预装注射器或单剂量小瓶中每 2 周皮下注射 300 毫克/2 毫升（150 毫克/1 毫升）溶液。某些患者可考虑每 4 周给药一次。患者或护理人员应接受医疗保健专业人员的培训。
遗传性血管性水肿 (Hereditary angioedema ，HAE) 是一种罕见的遗传性疾病，会导致身体各个部位（包括腹部、面部、脚部、生殖器、手和喉咙）反复发作水肿 – 肿胀。肿胀可能使人衰弱和疼痛。阻塞气道的攻击可能导致窒息并可能危及生命。HAE影响全球约50,000人中的 1 人。它往往未被充分认识、诊断不足和治疗不足。
| 信息 | 来源 |
| U.S. Food and Drug Administration Accepts Takeda’s Supplemental Biologics License Application for Use of TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) to Prevent Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Children 2 Years of Age and Older | https://www.businesswire.com/news/home/20221004006135/en/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Accepts-Takeda%E2%80%99s-Supplemental-Biologics-License-Application-for-Use-of-TAKHZYRO%C2%AE-lanadelumab-flyo-to-Prevent-Hereditary-Angioedema-HAE-Attacks-in-Children-2-Years-of-Age-and-Older |
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