进展|Relyvrio(Albrioza)美国获批治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)

2022年09月29日，美国FDA宣布，批准Relyvrio (sodium phenylbutyrate/taurursodiol) 苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。

此次获批是基于一项入组了137例ALS患者的2期临床试验获得的积极数据。试验达到其主要疗效终点，即根据修订的ALS功能评定量表测量，在6个月随机化阶段结束时，接受Relyvrio治疗的ALS患者运动功能下降显著减缓。

此外，对所有随机化受试者长达3年的随访显示，在试验开始时就接受Relyvrio治疗的患者，与最初接受安慰剂治疗，在开放标签阶段转为Relyvrio治疗的患者相比，死亡风险降低了44%（HR 0.56；95% CI，0.34-0.92）。并且始终接受Relyvrio治疗组中位生存期比最初接受安慰剂治疗的患者组延长了6.5个月（25.0个月 VS. 18.5个月）。

安全性上，总体而言，在24周内，Relyvrio和安慰剂组之间报告的不良事件和停药率基本相似，但是Relyvrio组胃肠道事件的发生率更高。

今年6月，AMX0035以品牌名ALBRIOZA首次获得加拿大监管机构的批准有条件上市。Relyvrio在美国的定价为每年约158,000美元。之前日本公司Mitsubishi Tanabe的Radicava在美国价格约为每年17万美元。

2024年03月08日，Amylyx Pharmaceuticals宣布Relyvrio（AMX0035）用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的III期PHOENIX研究未达到主要终点。随着III期验证性研究的失败，AMX0035的上市旅程终是被摁下了终止健。Amylyx表示，将停止该产品的推广销售，未来采取撤市行动。