新药|EZHARMIA(Valemetostat)日本获批治疗T细胞白血病/淋巴瘤

2022年09月26日（东京）第一三共（Daiichi Sankyo）宣布日本厚生劳动省已经批准了EZHARMIA（Valemetostat tosilate）的上市申请，用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ALT）成人患者。

• Ezharmia （ valemetostat）是第1个获得监管批准的治疗ATL的EZH1和 EZH2双重抑制剂.

此次批准主要基于一项开放标签、单臂的II期研究的结果，该研究评估了Valemetostat在25例复发或难治性ATL的侵略性亚型患者中的有效性和安全性，这些患者既往接受过莫格利珠单抗或至少一次系统化疗治疗。

经独立疗效评估委员会评估，患者的客观缓解率（ORR）为48%（95%CI：27.8%-68.7%），其中20%的患者（n=5）获得了完全缓解（CR），28%的患者（n=7）实现部分缓解（PR），研究达到主要终点。

总体上，Valemetostat的安全性和耐受性良好，最常见的不良反应包括血小板计数减少（80%）、贫血（44％）、脱发（40％）和痛风（36％）等。

EZHARMIA（Valemetostat） (DS-3201, DS-3201b) 是一款first-in-class的靶向EZH1和EZH2的双重抑制剂。EZH1和EZH2通过参与组蛋白甲基化发挥作用，以调节造血干细胞相关的基因表达。研究发现，这两种酶常在血液学恶性肿瘤（包括一些T细胞淋巴瘤）中发生突变或过度表达。

全世界每年诊断出超过3,000例新的ATL病例。ATL 在 HTLV-1 病毒流行的地区发生频率更高，包括日本西南部、中南美洲和澳大利亚中部。在北美和欧洲也观察到病例，非流行地区的 ATL 发病率正在上升。在日本，每年约有 1,000 例新的 ATL 病例和超过 1,000 例 ATL 死亡。与其他类型的 PTCL 相比，ATL 的预后最差，五年总生存率约为 14%。据报道，日本最常见的急性 ATL 亚型患者的中位生存时间约为8个月（252 天）。ATL的治疗基于亚型，主要包括强化多药化疗方案。近 90% 的患者在完成强化一线治疗后会复发，此时可用的选择很少。需要额外的治疗来改善日本和世界范围内 ATL 的预后。

信息	来源
EZHARMIA® Approved in Japan as First Dual EZH1 and EZH2 Inhibitor Therapy for Patients with Adult T-Cell Leukemia/ Lymphoma	https://www.daiichisankyo.com/files/news/pressrelease/pdf/202209/20220926_E.pdf
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