2022年09月21日 (北卡罗来纳州研究三角公园) 专业制药公司 Fennec Pharmaceuticals Inc.宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准PEDMARK®（Sodium Thiosulfate Injection）硫代硫酸钠注射液 可降低 1 个月及以上患有局部非转移性实体瘤的儿科患者与顺铂相关的耳毒性风险。
- 该批准使PEDMARK成为FDA在这一重大未满足医疗需求领域批准的第一个也是唯一1个治疗方法。
FDA 对 PEDMARK 的批准是基于两项关键的开放标签、随机 3 期试验（SIOPEL 6 和 COG ACCL0431）的安全性和有效性数据，该试验比较了 PEDMARK 联合基于顺铂的方案与单独基于顺铂的方案以减少顺铂- 引起儿科患者的听力损失。在这两项研究中，与单用顺铂组相比，PEDMARK 联合顺铂组的听力损失发生率始终显着降低 [21.4% vs. 73.3% (p = 0.005) 和 32.7% vs. 63% (p = 0.002)在 COG ACCLO431 和 SIOPEL6 中分别有听力损失]。SIOPEL6 中最常见的不良反应（≥25%，与单用顺铂相比，两组之间的差异 >5%）是呕吐、感染、恶心、血红蛋白降低和高钠血症。
针对患有局部实体瘤的儿科患者的基于化疗的治疗方法取得了进展，这些患者的五年生存率达到了 85% 或更高。然而，使用铂类化学疗法（在许多情况下仍然是首选治疗）可能对耳朵有毒，顺铂治疗经常导致永久性和不可逆的双侧（影响双耳）听力损失。大约 60% 接受顺铂治疗的儿童会出现永久性听力损失，甚至高达 90%。直到现在，人工耳蜗和助听器等管理策略的干预仅在检测到听力损失后才发生，并且这些干预不能恢复正常听力。
FDA 授予该申请优先审评资格。PEDMARK 还在 2004 年获得了 FDA 的孤儿药指定。
硫代硫酸钠（商品名 PEDMARQSI）的上市许可申请（MAA）目前正在由欧洲药品管理局（EMA）评估。
PEDMARK®（Sodium Thiosulfate Injection）硫代硫酸钠注射液 是第1个也是唯一1个美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的疗法，用于降低患有局部、非转移性实体瘤的儿科患者与顺铂治疗相关的耳毒性风险。它是一种独特的硫代硫酸钠配方，装在单剂量、即用型小瓶中，供儿科患者静脉使用。PEDMARK®也是唯一1种在两项开放标签、随机 3 期临床研究（临床肿瘤学组 (COG) 协议 ACCL0431 和 SIOPEL 6）中具有已证实的疗效和安全性数据且具有既定剂量范式的治疗剂。
在美国和欧洲，估计每年有超过 10,000 名儿童可能接受铂类化疗。耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，其中许多儿童需要终生助听器。目前还没有针对这种听力损失的既定预防剂，只有昂贵的、技术上困难的和次优的人工耳蜗（内耳）植入物已被证明可以提供一些益处。在发育的关键阶段遭受耳毒性的婴幼儿缺乏语言发展和识字能力，而年龄较大的儿童和青少年缺乏社会情感发展和教育成就。
顺铂引起的耳毒性：顺铂和其他铂化合物是治疗许多儿科恶性肿瘤的必要化疗药物。不幸的是，基于铂的疗法会导致耳毒性或听力损失，这是永久性的、不可逆的，并且对小儿癌症的幸存者尤其有害。耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，其中许多儿童需要终生助听器或人工耳蜗，这可能对某些人有所帮助，但不能逆转听力损失，并且随着时间的推移可能会付出高昂的代价。
在发育的关键阶段受到耳毒性影响的婴幼儿缺乏言语和语言发展和识字能力，而年龄较大的儿童和青少年往往缺乏社会情感发展和教育成就。
| 信息 | 来源 |
| Fennec Pharmaceuticals Announces FDA Approval of PEDMARK® (Sodium Thiosulfate Injection) | https://www.globenewswire.com/news-release/2022/09/21/2520026/0/en/Fennec-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-PEDMARK-Sodium-Thiosulfate-Injection.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
