2022年09月20日（马萨诸塞州剑桥）Alnylam Pharmaceuticals宣布欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，可以每3个月一次的频率，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病（polyneuropathy）。
此项批准是基于今年7月人用药品委员会（CHMP）的推荐。这也是Alnylam在hATTR淀粉样变性治疗上的第二项获批RNAi疗法。
欧盟这次的批准是根据HELIOS-A试验的积极结果。此试验为一随机、开放标签、全球性3期临床试验，为期18个月。数据显示Amvuttra在第9、18个月时达到主要与所有的次要终点，显示此疗法具有逆转神经病障碍的能力，并具有良好的安全与耐受性。与来自APOLLO临床3期试验的外部安慰剂组相比，Amvuttra组患者在改良的mNIS+7评分（评估神经病障碍的评分）指标上，第18个月的分数与基线相较的平均变化呈现改善（欧盟审评的主要终点）。而在第18个月时，在Amvuttra组中最常见的不良反应为关节疼痛（arthralgia）以及肢体末端疼痛。
Amvuttra（vutrisiran）是一种皮下给药的RNAi治疗药物，开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。通过Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，Amvuttra增加了效力和代谢稳定性，允许以每季度的频率进行皮下注射，并具有减少至每半年注射一次的潜力。
Amvuttra获得欧盟与美国在治疗转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性的孤儿药资格，并在2022年6月获得美国FDA批准治疗hATTR淀粉样变性成人患者的多发性神经病变。
遗传性转甲状腺素蛋白介导（hereditary transthyretin-mediated，hATTR）淀粉样变性是一种遗传性、进行性导致衰弱的致死性疾病，由TTR基因突变引起。TTR蛋白主要在肝脏中产生，正常情况下是维生素A的载体。TTR基因变异导致异常淀粉样蛋白蓄积，并损伤身体器官和组织，如外周神经和心脏，导致顽固性外周感觉-运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性具有重大的未满足的医疗需求，患者诊断后的中位生存期仅为4.7年。
| 信息 | 来源 |
| Alnylam Receives Approval in Europe for AMVUTTRA® (vutrisiran) for the Treatment of Hereditary Transthyretin-mediated (hATTR) Amyloidosis in Adult Patients with Stage 1 or Stage 2 Polyneuropathy. | https://investors.alnylam.com/press-release?id=27006 |
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