2022年09月16日(马萨诸塞州萨默维尔) bluebird bio, Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准加速批准 SKYSONA® (elivaldogene autotemcel)，也称为 eli- cel，以减缓 4-17 岁患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 男孩的神经功能障碍的进展。
SKYSONA 的批准是基于 bluebird bio 的 2/3 期研究 ALD-102 (Starbeam) (N=32) 和 3 期 ALD-104 (N=35) 研究的数据。两项开放标签、单臂研究均招募了早期活动性 CALD 患者，这些患者的超长链脂肪酸 (VLCFA) 值升高，Loes 评分在 0.5 和 9（含）之间，并且磁共振成像 (MRI) 上的钆增强脱髓鞘病变。此外，要求患者的神经功能评分 (NFS) ≤ 1，表明神经功能的变化有限。SKYSONA 的疗效与自然史人群进行了比较。
根据方案，使用 NFS 评估接受 SKYSONA 治疗的患者，并监测与 CALD 进展相关的六种主要功能障碍 (MFD) 的出现，包括沟通丧失、皮质盲、需要管饲、完全失禁、轮椅依赖或完全失去自主运动。
SKYSONA 的加速批准基于 24 个月无 MFD 生存。对有症状患者进行的事后富集分析评估了 SKYSONA 治疗（N=11）和未治疗患者（N=7）从症状发作（NFS ≥ 1）开始的无 MFD 生存率。SKYSONA 治疗的患者在首次 NFS ≥ 1 的 24 个月内估计有 72% 的无 MFD 生存的可能性，而未经治疗的患者估计无 MFD 生存的可能性仅为 43%。
作为 SKYSONA 加速批准的一个条件，蓝鸟已同意向 FDA 提供确认性长期临床数据。bluebird 预计这将包括来自正在进行的长期随访研究 (LTF-304) 的数据，该研究跟踪接受临床试验治疗 15 年的患者，以及来自商业治疗患者的数据。
SKYSONA®（elivaldogene autotemcel），也称为 eli-cel,是一种一次性基因疗法，专为治疗脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 的根本原因而设计。SKYSONA 使用Lenti-D 慢病毒载体 (LVV)的离体转导将ABCD1基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞 (HSC) 中。添加功能性ABCD1基因使患者能够产生 ALD 蛋白 (ALDP)，然后该蛋白可以参与超长链脂肪酸 (VLCFA) 的局部降解。这种 VLCFA 的降解被认为可以减缓或可能防止进一步的炎症和脱髓鞘。
Bluebird 预计，到 2022年底，该商业产品将通过美国有限数量的合格治疗中心（ QTC ）提供，包括波士顿儿童医院和费城儿童医院。bluebird 将 SKYSONA 在美国的批发收购成本定为 300 万美元。
脑肾上腺脑白质营养不良(Cerebral adrenoleukodystrophy，CALD) 是一种罕见的进行性神经退行性疾病，主要影响年轻男孩并导致不可逆转的破坏性神经功能衰退，包括主要功能障碍，例如失去交流、皮质盲、需要管饲、完全失禁、轮椅依赖或完全丧失自愿运动。近一半未接受治疗的患者在症状出现五年内死亡。在 SKYSONA 治疗获批之前，有效的选择仅限于同种异体造血干细胞移植 (allo-HSCT)，这与包括死亡在内的严重潜在并发症的风险相关 。
| 信息 | 来源 |
| bluebird bio Receives FDA Accelerated Approval for SKYSONA® Gene Therapy for Early, Active Cerebral Adrenoleukodystrophy (CALD) | https://www.businesswire.com/news/home/20220916005595/en/bluebird-bio-Receives-FDA-Accelerated-Approval-for-SKYSONA%C2%AE-Gene-Therapy-for-Early-Active-Cerebral-Adrenoleukodystrophy-CALD |
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