进展|Scemblix(Asciminib)欧盟获批治疗慢性粒细胞白血病(CML)

2022年08月29日（巴塞尔）诺华（Novartis）宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准 Scemblix ^® (asciminib) 用于治疗先前与两种或多种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗的费城染色体阳性慢性期慢性髓细胞白血病 (Ph+ CML-CP) 成年患者。

Scemblix 是欧洲第1个专门针对BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（在科学文献中也称为 STAMP 抑制剂）起作用的 CML 治疗方法，为对当前可用的 TKI 疗法不耐受和/或耐药的患者提供了一种重新设想的治疗方法.

EC批准 Scemblix 是在 6 月欧洲药品管理局 (EMA) 人用医药产品委员会 (CHMP) 的积极意见以及之前将 Scemblix 指定为孤儿药之后；它适用于所有 27 个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。该批准基于关键性 III 期 ASCEMBL 试验的结果，该试验显示，与 Bosulif ^®（博舒替尼）相比，Scemblix 治疗的患者的 MMR 率几乎翻了一番（25.5% 对 13.2%，[ P =.029]） ，在 24 周的主要终点时，由于不良反应的停药率降低了三倍以上（5.8% 对 21.1%）。这些结果在96 周的长期随访中得到证实其中 Scemblix 的 MMR 率（37.6%，95% CI：29.99-45.65）是 Bosulif（15.8%，95% CI：8.43-25.96）的两倍多，Scemblix 因不良反应停药率为 7.7% Bosulif 为 26.3%。这些数据在2022年6月的美国临床肿瘤学会 (ASCO) 和欧洲血液学协会 (EHA) 年会上以口头报告的形式共享. 根据在 ASCEMBL 研究和 I 期研究中暴露于Scemblix 的所有患者，接受asciminib 的患者最常见（发生率 ≥ 20%）的不良反应是肌肉骨骼疼痛（37.1%）、上呼吸道感染（28.1%）、血小板减少症 (27.5%)、疲劳 (27.2%)、头痛 (24.2%)、关节痛 (21.6%)、胰酶升高 (21.3%)、腹痛 (21.3%)、腹泻 (20.5%) 和恶心 (20.2%)  .