2022年08月19日，KYOWA KIRIN宣布，欧盟委员会已批准Crysvita®（ burosumab）治疗在1至17岁的儿童和青少年和成年人中与肿瘤诱导的骨质软化症（tumorinduzierter Osteomalazie,TIO）中与磷酸间充质肿瘤（Phosphaturischen mesenchymalen Tumoren，PMT）相关的FGF23相关性低磷酸酯（PMT）的治疗。
尽管可以通过完全手术切除病因肿瘤来实现TIO治疗，但由于解剖位置和检测肿瘤的难度，并非总是可能进行手术切除。 TIO在不完整或失败的手术去除后可能会复发并持续。在欧洲委员会的批准下，Kyowa Kirin International将在其管辖范围内与每个国家的当地卫生当局合作，以确保TIO患者能够尽快进入Crysvita。
Crysvita（Burosumab）麟平（布罗索尤单抗）阻断了成纤维细胞生长因子23（FGF23）的活性，该因子在TIO中过量生产，并恢复磷酸盐稳态。在欧盟批准Crysvita在1至17岁之间的儿童和青少年中批准了罕见疾病X连锁性低磷酸盐血症（XLH），并具有骨骼疾病和成人的放射线证据。
Crysvita的功效和安全性已在TIO疾病区域发表的两阶段临床试验中得到了证明。Crysvita的耐受性良好，并证明了可接受的安全性。
遵循这一新欧盟委员会的批准，Crysvita现在正在欧盟在TIO中治疗与FGF23相关的下磷酸血症与PMT相关的TIO，这些PMT不能在1至17岁的儿童和青少年中及时删除或定位于1至17岁的儿童和成人和XLH中的XLH。 1至17岁的儿童和青少年具有骨骼疾病和成年人的放射学证据。个成年人每四个星期和1周的1至17岁的儿童和青少年每四个星期，每四个星期给出2个Crysvita。
CRYSVITA 目前在包括美国和日本在内的几个国家被批准用于治疗 TIO。
Kyowa Kirin 和 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：RARE：Ultragenyx）正在合作开发 CRYSVITA 并将其在全球范围内商业化。该合作基于协和麒麟与 Ultragenyx 之间的合作和许可协议。
肿瘤相关骨软化症（tumor-induced osteomalacia，TIO，又称肿瘤诱导骨软化症）是一种罕见疾病，其特征在于肿瘤的发展会导致骨骼弱化和软化。与TIO相关的肿瘤会释放一种称为FGF23的肽激素样物质。FGF23可以调节磷酸盐排泄和肾脏内活性维生素D的生成来降低血清里面的磷酸盐和活性维生素D水平。磷酸盐在骨骼维护，细胞产生能量和神经功能中起着重要作用。当体内磷酸盐不足时，骨骼开始软化和变弱，引起骨软化症。
| 信息 | 来源 |
| Kyowa Kirin erhält Zulassung der Europäischen Kommission für CRYSVITA®▼(Burosumab) zur Behandlung von tumorinduzierter Osteomalazie (TIO) | https://www.businesswire.com/news/home/20220819005010/de |
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