2022年08月18日(斯德哥尔摩),Oncopeptides宣布欧盟委员会(EC)授予其药物Pepaxti(melphalan flufenamide,melflufen)美法仑氟芬胺 上市许可,与地塞米松(dexamethasone)联用,以治疗多发性骨髓瘤成人患者。
这些患者在之前曾接受过至少3线治疗,并至少对一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂与一种抗CD38单克隆抗体具抗性,且在最后一次疗法时(或之后)发生疾病进展。对于曾接受过自体干细胞移植(ASCT)患者,自移植至发生疾病进展需至少超过3年。
此次授权将使Pepaxti得以于所有欧盟会员国家,包含冰岛、挪威与列支敦士登在内的欧洲经济区上市。
这次上市许可的批准是基于HORIZON关键临床2期试验结果,并由OCEAN临床3期随机、控制、验证试验数据所支持。HORIZON为多中心、单臂试验,目的为检验Pepaxti与地塞米松联用,以治疗曾接受过大量疗法并有不良预后的患者。共有157位复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者入组,其中有97位对三种类别药物具抗性且之前曾至少接受过4线以上治疗。
数据分析显示,这些对三种类别药物具抗性且之前曾至少接受过3线疗法,且没有经过ASCT或在进行ASCT后超过36个月发生疾病进展的病患,Pepaxti治疗达到28.8%的总缓解率(ORR)(95% CI:17.1-43.1)、7.6个月的缓解持续时间(DOR)(95% CI:3.0-12.3)。
Oncopeptides预计于2022年第4季度提出2型变更(type II variation)申请,使得Pepaxti可用于复发/难治性多发性骨髓瘤患者更前线的治疗。
Pepaxti(melphalan flufenamide,melflufen)美法仑氟芬胺 是一种与烷化剂(alkylating agent)偶联的亲脂肽,可以快速并具选择性地将细胞毒杀药剂递送至肿瘤细胞。此药物由双肽与烷化部分所组成,所具的亲脂性可促使细胞快速吸收,而药物通过氨肽酶(aminopeptidase)的水解将使得烷化药物在癌细胞内累积。这样的设计可以增加疗效,且与烷化剂melphalan相较,较不会增加毒性。Pepaxti可以抑制造血与实体瘤细胞增生并引发细胞凋亡。此药物在与地塞米松联用时,在具与不具melphalan抗性的多发性骨髓瘤细胞株中显示协同毒杀作用。
多发性骨髓瘤(Multiple myeloma,MM)是一种目前仍不可治愈的血液细胞癌症,主要影响骨髓内一种称之为浆细胞的细胞。当恶性增生时,这些浆细胞会扩散并取代骨髓内的正常细胞。多发性骨髓瘤是第二常见的血液肿瘤,在全球每10万人中有1.7人罹患此病。在2020年,全世界预估有17.6万人被诊断患有多发性骨髓瘤。虽然少数患者在确诊时并无明显症状,但大部分的病患会出现包含骨折、疼痛、低红细胞值、疲劳、高钙值、肾脏问题、感染等情形,并为此就医而诊断患有多发性骨髓瘤。
信息 | 来源 |
European Commission approves Oncopeptides’ Pepaxti for the treatment of patients with relapsed refractory multiple myeloma. | https://www.oncopeptides.com/en/media/press-releases/european-commission-approves-oncopeptides-pepaxti-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-refractory-multiple-myeloma |
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