进展|ZYNTEGLO美国获批治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)

本文作者：百配健康 2年前 (2022-08-18)

2022年08月17日（马里兰州银泉市），美国FDA宣布，批准bluebird bio公司开发的基因疗法Zyn […]

2022年08月17日（马里兰州银泉市），美国FDA宣布，批准bluebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。

Zynteglo是针对这一患者群体首款获得FDA批准的基因疗法。

Zynteglo(autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) 是一款一次性基因疗法。它将从患者体内分离的造血干细胞在体外进行基因工程改造，让它们能够生成功能正常的β珠蛋白。这些造血干细胞在输注回患者体内后，会源源不断地生成具有正常功能的血红细胞，极大减少患者对输血的需求。在理想情况下，患者甚至不需要进行输血治疗。这款疗法此前已获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格，并在欧盟获得批准。

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Zynteglo的效果和安全性得到两项多中心临床研究的支持。参与者包括需要接受常规血红细胞输注的成人和儿童β地中海贫血患者。疗效的评估标准为输血独立性（transfusion independence），定义为患者在不接受血红细胞输注的情况下，维持预定的血红蛋白水平至少12个月。在接受Zynteglo治疗的41名患者中，89%达到输血独立性。最新随访结果显示，这一疗效表现出良好的持久性。

β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降，甚至缺失。为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状，包括疲劳、虚弱和呼吸急促，但它们并不能从根本上治疗疾病，并可能产生因为铁过载和多器官损伤导致的严重并发症。

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信息	来源
FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy to Treat Adult and Pediatric Patients with Beta-thalassemia Who Require Regular Blood Transfusions.	https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-to-treat-adult-and-pediatric-patients-with-beta-thalassemia-who-require-regular-blood-transfusions-301607860.html
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