2022年07月26日 (旧金山) Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)宣布，药品和保健产品监管机构 (MHRA) 已授予英国上市许可用于 Oxbryta ® (voxelotor) 用于治疗成人和12岁及以上儿童患者镰状细胞病 (SCD) 引起的溶血性贫血，作为单一疗法或与羟基脲联合使用。
Voxelotor 是一种每天服用一次的口服治疗药物，是英国批准的第1种直接抑制镰状血红蛋白 (HbS) 聚合的药物，这是 SCD 中镰状血红蛋白和破坏红细胞的分子基础。
2021 年，voxelotor 是第一个获得MHRA有前途的创新药物 (PIM)指定的 SCD 治疗药物，随后根据早期药物获取计划 (EAMS)授予该药物积极的科学意见。这使医疗保健专业人员能够根据临床因素在市场授权之前使用 voxelotor 治疗选定的患者，以解决明显未满足的医疗需求。
MHRA 在今年早些时候获得了欧盟委员会 (EC) 的授权之后，获得了上市许可，该授权基于结果表明，对于接受过体素。来自对 274 名 12 岁及以上的 SCD 患者进行的 3 期 HOPE（血红蛋白氧亲和力调节以抑制 HbS 聚合）研究的数据显示，在治疗 24 周后，接受 voxelotor 的患者中有 51.1% 达到了大于 1 g/与安慰剂组相比，Hb 的 dL 增加 6.5%（p<0.001），间接胆红素和网织红细胞百分比的溶血标志物显着改善。1 0在 HOPE 研究中，≥10% 接受 Oxbryta 治疗的患者发生的最常见不良反应与安慰剂相比差异 > 3% 是头痛（26% 对 22%）、腹泻（20% 对 10%） , 腹痛 (19% vs. 13%), 恶心 (17% vs. 10%), 疲劳 (14% vs. 10%), 皮疹 (14% vs. 10%) 和发热 (12% vs. 7%) ）。HOPE 研究的结果于 2019 年 6 月发表在《新英格兰医学杂志》上，对 HOPE 研究完整数据的分析于 2021 年 4 月发表在《柳叶刀血液学》上。
EC 决定于 2022 年 2 月获得批准，为所有欧盟成员国以及包括冰岛、列支敦士登和挪威在内的欧洲经济区其他成员国提供上市许可。MHRA 授予在英国的营销授权。
镰状细胞病（SCD）是一种影响血红蛋白的终生遗传性血液疾病，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，可将氧气输送到全身的组织和器官。由于基因突变，患有 SCD 的个体会形成异常血红蛋白，称为镰状血红蛋白。当镰状血红蛋白脱氧时，它会聚合形成杆状细胞，从而将红细胞变形为镰状——新月形、刚性——细胞。反复的镰刀过程会导致红细胞破坏、溶血和贫血（红细胞破坏导致的低血红蛋白），这会导致血管炎症，导致毛细血管和小血管阻塞（血管闭塞）阻碍血液流动和全身的氧气输送。
Oxbryta ® (voxelotor)是一种针对镰状细胞病 (SCD) 患者的口服、每日一次的治疗方法。Voxelotor 通过增加血红蛋白对氧气的亲和力起作用。由于含氧镰状血红蛋白不聚合，voxelotor 抑制镰状血红蛋白聚合以及由此产生的镰状和红细胞破坏，导致溶血和贫血，这是每个 SCD 患者面临的主要病症。通过解决溶血和贫血问题并改善全身氧气输送，GBT 认为 voxelotor 有可能改变 SCD 的病程。
| 信息 | 来源 |
| MHRA Grants Marketing Authorization for GBT’s Oxbryta® (voxelotor) for Use in Great Britain for the Treatment of Hemolytic Anemia in Patients with Sickle Cell Disease Age 12 Years and Older | https://www.globenewswire.com/news-release/2022/07/26/2485565/37049/en/MHRA-Grants-Marketing-Authorization-for-GBT-s-Oxbryta-voxelotor-for-Use-in-Great-Britain-for-the-Treatment-of-Hemolytic-Anemia-in-Patients-with-Sickle-Cell-Disease-Age-12-Years-and.html |
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