新药|LUMRYZ(羟丁酸钠)美国获初步批准治疗成人嗜睡症患者的过度日间嗜睡(EDS)或猝倒

2022年07月19日 (爱尔兰都柏林) Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) 宣布美国FDA已初步批准到 LUMRYZ（也称为 FT218）。

暂定批准表明 LUMRYZ 已达到美国批准所需的所有质量、安全性和功效标准 最终批准正在等待处理 FDA 橙皮书中列出的美国专利第 8,731,963 号（“REMS 专利”）。随着初步批准现已获得批准，Avadel 将继续采取以下行动，包括可能加速 FDA 最终批准决定并缩短 LUMRYZ 批准和上市时间的行动：

• 于2022年6月23日向美国特拉华州地方法院提交动议，要求将 REMS 专利从FDA的橙皮书中除名。要求专利持有人将 REMS 专利从橙皮书中除名的法院命令可以为 2023 年 6 月之前最终批准 LUMRYZ 提供途径。
• 为定于2022年8月31日举行的权利要求解释听证会（“Markman 听证会”）做准备，法院此前曾表示，为了对未决的专利退市动议做出裁决，需要该听证会。
• 继续进行关键活动以期获得最终批准，包括规划 LUMRYZ REMS 计划的最终准备和商业供应的持续制造。

基于对患者和医生的广泛研究，Avadel 估计患者总数可能超过 30,000 人，并预计 LUMRYZ 如果获得批准，将成为患有与发作性睡病相关的 EDS 或猝倒症患者的首选治疗方法。目前每晚两次的美国嗜睡症羟丁酸市场估计为 18 亿美元，由大约 16,000 名患者组成。此外，Avadel 估计，在过去三年中，有 10,000 至 15,000 名患者已停止使用每晚两次的羟丁酸，其中许多是由于与半夜给药相关的并发症。此外，根据对美国索赔数据的分析，公司认为每年约有 3,000 名患者首次开始羟丁酸治疗，预计随着时间的推移，随着 LUMRYZ的推出，这一数字将增长25-50%。

2020 年 3 月，Avadel 完成了 REST-ON 试验，这是一项随机、双盲、安慰剂对照、关键的 3 期试验，以评估 LUMRYZ 在成人嗜睡症中的疗效和安全性。在三个共同主要终点中，LUMRYZ 在 EDS、临床医生对患者功能的总体评估以及与安慰剂相比所有三种评估剂量的猝倒发作减少方面显示出具有统计学意义和临床意义的结果。

2018年1月，FDA 授予 LUMRYZ 孤儿药物指定用于治疗发作性睡病，这是基于一个合理的假设，即 LUMRYZ 可能在临床上优于 FDA 已经批准用于发作性睡病患者的羟丁酸钠的每晚两次制剂，因为批准产品的半夜给药。

2022年07月18日，FDA初步批准 LUMRYZ NDA用于治疗成人发作性睡病的猝倒或白天过度嗜睡（EDS）。在2023年6月17日到期的美国专利第 8,731,963 号到期或其他处置之前，无法授予 LUMRYZ 的最终批准。

信息	来源
Avadel Pharmaceuticals Announces Tentative Approval of LUMRYZ™ (sodium oxybate) extended-release oral suspension	https://www.globenewswire.com/news-release/2022/07/19/2481626/0/en/Avadel-Pharmaceuticals-Announces-Tentative-Approval-of-LUMRYZ-sodium-oxybate-extended-release-oral-suspension.html
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