2022年06月28日（巴黎）欧盟委员会已授予酶替代疗法 (ERT) Nexviadyme（Avalglucosidase alfa) 用于长期治疗全谱晚发型庞贝病和婴儿期庞贝病，这是一种罕见的进行性和衰弱性肌肉疾病。
Nexviadyme 是自2006年欧洲委员会批准Myozyme®（阿糖苷酶-alfa） 上市以来欧洲第1个也是唯一个新获批的治疗庞贝病的药物.
在一项强有力的临床开发计划中，Nexviadyme 证明了晚发性庞贝病和婴儿期庞贝病患者在疾病负担的关键领域存在临床意义的差异。
COMET 研究在 49 周时比较 Nexviadyme 与阿糖苷酶 alfa 在 LOPD 中的结果包括：
- 接受 Nexviadyme 治疗的患者在用力肺活量 (FVC) 预测百分比（呼吸功能的关键指标和研究的主要终点）方面比基线（SE = 0.9）提高了 2.9%，与变化相比提高了 2.4%与阿糖苷酶α。这种差异超过了非劣效性界限（p=0.0074；95% CI，-0.13，4.99）。差一点错过了统计优势（p=0.06）。
- 与 6 分钟步行测试 (6MWT) 中的基线相比，接受 Nexviadyme 治疗的患者多走 32.2 米 (SE=9.9)，这是一个关键的次要终点，多 30 米 (p=0.040；95% CI, 1.33, 58.69)比用阿糖苷酶α的变化。未对所有次要终点进行正式统计测试。
评估 Nexviadyme 在 IOPD 患者中的 Mini-COMET 研究结果显示，在 6 个月时疗效结果有所改善或稳定，该试验的次要目标是粗大运动功能测量 (GMFM-88)、快速运动功能测试 (QMFT)、儿科评估残疾指数 (Pompe-PEDI)、左心室质量 z 评分 (LVMZ) 和先前使用阿糖苷酶 α 控制下降或控制不足的患者的眼睑位置测量。
一项来自四项临床研究的汇总安全性分析发现，接受Nexviadyme治疗的患者报告的严重不良反应包括寒战（1.4%）、头痛、呼吸困难、呼吸窘迫、恶心、皮肤变色、胸部不适、发热、血压升高、体温升高，心率增加，血氧饱和度下降（各 0.7%）。此外，还报告了超敏反应（43.5%）、过敏反应（1.4%）和输液相关反应（26.1%）。最常报告的药物不良反应 (ADR) (>5%) 是瘙痒 (9.4%)、皮疹 (8%)、头痛 (7.2%)、荨麻疹 (6.5%)、疲劳 (6.5%)、恶心 (5.8%) ) 和寒战 (5.1%)。
庞贝病患者体内的酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 水平较低，这会导致糖原积聚，从而对骨骼肌和心肌造成不可逆转的损害。
Nexviadyme（Avalglucosidase alfa) 耐而赞（艾夫糖苷酶α）专门设计用于靶向 6-磷酸甘露糖 (M6P) 受体，这是细胞摄取 ERT 和转运至溶酶体的关键途径，与阿葡糖苷酶 α 相比，M6P 部分的平均水平高出 15 倍。与阿糖苷酶 alfa 相比，Nexviadyme 旨在帮助改善目标组织的摄取和增强糖原清除，后者在关键的第 3 期 COMET 研究中用作比较臂。
庞贝病（Pompe disease）可以表现为婴儿期庞贝病 (late-onset Pompe disease，IOPD)，这是最严重的疾病形式，在婴儿期迅速发病，或迟发性庞贝病 (LOPD)，随着时间的推移逐渐损害肌肉。如果不及时治疗，IOPD 可能会在出生后的第一年内导致心力衰竭和死亡，而患有 LOPD 的人可能需要机械通气来帮助呼吸，或者随着疾病的进展需要轮椅来帮助移动。
Nexviadyme在全球多个市场获得批准，用于治疗某些庞贝病患者，包括欧盟、美国、日本、加拿大、瑞士、澳大利亚、巴西、台湾和阿拉伯联合酋长国。在欧洲以外，该疗法以 Nexviazyme 品牌销售。在美国和日本，大多数接受过 Myozyme（alglucosidase alfa）美而赞（注射用阿糖苷酶-α）治疗的人群已经开始或正在开始接受 Nexviazyme（Avalglucosidase-α）治疗。
| 信息 | 来源 |
| Press Release: Nexviadyme® (avalglucosidase alfa) approved by European Commission as a potential new standard of care for the treatment of Pompe Disease | https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-06-28-05-30-00-2469979 |
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