进展|Scemblix(Asciminib)英国获批治疗慢性粒细胞白血病(CML)

2022年06月17日，诺华英国公司宣布，Scemblix（ asciminib）已获得英国药品和保健产品监管机构 (MHRA) 的上市许可。该治疗涉及慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）患者，之前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗，并且没有已知的 T315I 突变。

Scemblix 的授权是基于对至少两种 TKI 有耐药性或不耐受性的患者进行的3期 ASCEMBL 试验的结果。

在试验期间，与波舒替尼（bosutinib）相比，Scemblix 在 24 周时的主要分子反应率几乎翻了一番。同时，与博舒替尼相比，Scemblix 组因不良反应停止治疗的患者比例低三倍以上。

自 2022 年 1 月起，Scemblix 已根据 MHRA 早期药物获取计划向英国特定的符合条件的患者提供。目前，国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 和苏格兰药品联盟 (SMC) 正在对其进行审查，预计将在未来几个月内提供指导。

英国每年大约有 830 例新的 CML 病例，大多数患者需要终生接受治疗。由于不耐受或对治疗产生耐药性，大约一半接受 TKI 治疗的患者需要改变治疗方法。