新药|Albrioza加拿大获批治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)

2022年06月13日（马萨诸塞州剑桥）Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX)（“Amylyx”或“公司”）宣布，加拿大卫生部有条件批准 ALBRIOZA™（sodium phenylbutyrate and taurursodiol）苯丁酸钠和牛磺酸二醇，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

临床数据表明，与服用安慰剂的人相比，服用 ALBRIOZA（也称为 AMX0035）的 ALS 患者在功能结果方面具有统计学意义和临床意义的益处，无论是作为独立疗法还是添加到现有的 ALS 疗法中。这一决定标志着 ALBRIOZA 首次在全球范围内向 Amylyx 授予上市许可。

ALBRIOZA 的批准是根据加拿大卫生部的符合条件通知 (NOC/c) 政策授权的。批准的条件之一是提供正在进行的 3 期 PHOENIX 试验的数据。其他条件包括额外的计划或正在进行的研究。Amylyx 预计2024年 PHOENIX 试验的一线结果。

ALBRIOZA 的批准基于来自 CENTAUR 的数据，这是一项在 137 名 ALS 参与者中进行的多中心 2 期临床试验，包括 6 个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期，这表明参与者接受了治疗在 24 周内，ALBRIOZA 的肌萎缩侧索硬化功能评定量表 – 修订版 (ALSFRS-R) 平均得分高出 2.32 分。CENTAUR 的详细数据发表在《新英格兰医学、肌肉与神经杂志》和《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。

ALBRIOZA™（sodium phenylbutyrate and taurursodiol）苯丁酸钠和牛磺酸二醇，是一种口服固定剂量药物，在加拿大被批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。苯基丁酸钠和牛磺二醇的组合可以减少神经元细胞死亡，假设通过同时减轻内质网 (ER) 应激和线粒体功能障碍而发生。ALBRIOZA 正在探索其他神经退行性疾病的潜在治疗方法。

营销申请审查和临床更新

AMX0035 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的优先审查，并指定了 2022 年 9 月 29 日的处方药用户费用法案。此外，欧洲药品管理局 (EMA) 已验证公司提交的上市许可申请在欧洲用于治疗 ALS 的 AMX0035 正在审查中。一项为期 48 周、随机安慰剂对照的 PHOENIX 3 期（NCT05021536）试验正在进行中，该试验在美国和欧洲的超过 65 个地点进行。

关于 CENTAUR 试验

CENTAUR 是一项针对 137 名 ALS 参与者的多中心 2 期临床试验，包括 6 个月的随机安慰剂对照期和开放标签的长期随访期。根据肌萎缩侧索硬化症功能评定量表 – 修订版 (ALSFRS-R) 测量，该试验达到了减少功能衰退的主要疗效终点。

总体而言，在 24 周随机阶段，AMX0035 组和安慰剂组报告的不良事件和停药率相似；然而，在 AMX0035 组中，胃肠道事件的发生频率更高（≥2%）。CENTAUR 的详细安全性和功能有效性数据发表在《新英格兰医学杂志》上。CENTAUR 试验的其他分析数据于 2020 年和 2022 年发表在《肌肉与神经》上，并于 2022 年发表在《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。

CENTAUR 试验部分由 ALS ACT 赠款和 ALS Ice Bucket Challenge 资助，并得到 ALS 协会、ALS 寻找治愈方法（Leandro P. Rizzuto 基金会的一个项目）、东北 ALS 联盟的支持，和麻省总医院的 Sean M. Healey & AMG ALS 中心。

信息	来源
Amylyx Pharmaceuticals Announces Health Canada Approval of ALBRIOZA™ for the Treatment of ALS	https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-health-canada-approval-of-albriozatm-for-the-treatment-of-als
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