新药|Amvuttra(Vutrisiran)美国获批治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)

2022年06月13日（马萨诸塞州剑桥），Alnylam公司宣布，美国FDA批准皮下注射RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）的淀粉样变性成人患者的多发性神经病（polyneuropathy）。

Amvuttra（vutrisiran）是FDA批准的第1款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法。

FDA 的批准是基于 HELIOS-A 3 的随机、开放标签、全球性3期临床试验结果。试验结果显示，Amvuttra达到主要终点，接受治疗9个月后，Amvuttra组的mNIS+7评分（评估神经病障碍的评分）与基线相比降低2.2点（意味着症状改善），而外部对照组评分增加14.8点（意味着症状恶化，p<0.0001）。9个月时，50%的患者与基线相比症状得到改善。Amvuttra同时达到试验的所有次要终点。并且在接受治疗后18个月时，疗效数据与9个月时一致。

Amvuttra（vutrisiran）是一种皮下给药RNAi治疗药物，开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。Vutrisiran基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性，可能允许不频繁的皮下注射。此前研究数据表明，每季度给予患者vutrisiran可能有助于减少组织中的沉积，促进TTR淀粉样沉积物的清除，并有望恢复这些组织的功能。