2022年05月31日（新泽西州南普兰菲尔德）PTC Therapeutics, Inc.宣布，美国FDA已批准将 Evrysdi（risdiplam）利司扑兰的标签扩展包括2个月以下患有脊髓性肌萎缩症 (SMA)的婴儿患者。
该批准基于 RAINBOWFISH 新生儿研究的中期疗效和安全性数据，该数据表明，接受 Evrysdi 治疗的症状前婴儿在治疗 12 个月后达到了关键的里程碑，例如坐姿和站立，半步走。所有婴儿都在 12 个月时存活，没有永久通气。
Evrysdi 旨在通过增加和维持 SMN 蛋白的产生来治疗 SMA，SMN 蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。Evrysdi 基于 PTC 的拼接平台。Evrysdi 由罗氏公司销售，在美国由罗氏集团的成员基因泰克公司销售。作为与 SMA 基金会和 PTC Therapeutics 合作的一部分，罗氏领导 Evrysdi 的临床开发。
脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种严重的进行性神经肌肉疾病，可能是致命的。它影响大约 10,000 名婴儿中的 1 名，如果不治疗，它是婴儿死亡的主要遗传原因。SMA 是由存活运动神经元 1 (SMN1) 基因突变引起的，导致 SMN 蛋白缺乏。这种蛋白质遍布全身，对控制肌肉和运动的神经功能至关重要。没有它，神经细胞就无法正常运作，随着时间的推移导致进行性肌肉无力。根据 SMA 的类型，个人的体力和行走、进食或呼吸的能力可能会显着减弱或丧失。
Evrysdi (risdiplam) 艾满欣（利司扑兰）是一种生存运动神经元 2 (SMN2) 导向的 RNA 剪接修饰剂，旨在治疗由导致 SMN 蛋白缺乏的染色体 5q 突变引起的 SMA。Evrysdi 旨在均匀分布到身体的所有部位，包括中枢神经系统 (CNS)，每天在家中通过口腔或饲管以液体形式给药。
Evrysdi 旨在通过增加和维持中枢神经系统 (CNS) 和外周组织中存活运动神经元 (SMN) 蛋白的产生来治疗 SMA。SMN 蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。
Evrysdi于2018年获得欧洲药品管理局 (EMA) 的 PRIME 称号，并于2017年获得FDA的孤儿药称号。2021 年，Evrysdi被英国药理学会和药物研究学会授予年度药物发现奖药物发现奖。Evrysdi目前在81个国家获得批准，另外27个国家正在审查该档案。Evrysdi由罗氏集团的成员基因泰克在美国销售，并由罗氏在世界其他地区销售。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves Label Extension for Evrysdi® for Infants with Spinal Muscular Atrophy Under 2 Months Old | https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-label-extension-for-evrysdi-for-infants-with-spinal-muscular-atrophy-under-2-months-old-301557524.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
