2022年05月26日(新泽西州萨默塞特) 生物技术公司Legend Biotech宣布欧盟委员会 (EC) ) 已授予 CARVYKTI ®(ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) 有条件上市许可用于治疗已接受至少三种先前治疗的复发和难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 成人，包括蛋白酶体抑制剂 (PI)、免疫调节剂 (IMiD) 和抗 CD38抗体，并在最后一次治疗中证明疾病进展。
传奇生物于2017年12月与杨森生物技术公司（杨森）签订了一项全球独家许可和合作协议，以开发和商业化cilta-cel。该 EC 上市许可是在 2022 年 2 月 28 日美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准CARVYKTI ®之后获得的。
这一批准得到了关键的 CARTITUDE-1 研究的支持，其中包括接受过中位数 6 种先前治疗方案（范围，3-18）的患者，并且之前曾接受过 IMiD、PI 和抗 CD38 单克隆抗体。研究结果表明，在 18 个月的中位随访时间（范围，1.5-30.5）中，使用 cilta-cel 进行一次性治疗产生了深刻而持久的反应，达到 98%（95% 置信区间 [CI]， 92.7-99.7) 的 RRMM 患者对治疗有反应（98% 的总体反应率 [ORR] (N=97)）。值得注意的是，80% 的患者达到了严格的完全反应 (sCR)，这是一项衡量标准医生在治疗后无法通过影像学或其他测试观察到任何疾病的迹象或症状。
在两项开放标签临床试验（ MMY2001和MMY2003 ）的 179 名成年患者中评估了 cilta-cel 的安全性）。最常见的不良反应（≥20%）是中性粒细胞减少（91%）、细胞因子释放综合征（CRS）（88%）、发热（88%）、血小板减少（73%）、贫血（72%）、白细胞减少（54%） )、淋巴细胞减少 (45%)、肌肉骨骼疼痛 (43%)、低血压 (41%)、疲劳 (40%)、转氨酶升高 (37%)、上呼吸道感染 (32%)、腹泻 (28%)、低钙血症(27%)、低磷血症 (26%)、恶心 (26%)、头痛 (25%)、咳嗽 (25%)、心动过速 (23%)、寒战 (23%)、脑病 (22%)、食欲下降 ( 22%）、水肿（22%）和低钾血症（20%）。
Carvykti（ciltacabtagene autoleucel， cilta-cel ）西达基奥仑赛 是一种嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 疗法，具有两种靶向 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的单域抗体。 CAR-T 疗法是专门为每位患者开发的，并作为单次输注给药。作为一种高度个性化的药物，患者自身的 T 细胞被重新编程以靶向和杀死癌细胞，CAR-T 疗法的实施 需要广泛的培训、准备和认证，以确保为患者提供最优质的产品和体验。
多发性骨髓瘤(MM)是一种临床需求高度未满足的恶性血液癌症，由骨髓中浆细胞的异常增生造成。癌变的浆细胞在骨髓中迅速扩散，并影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。过去十几年，创新疗法的不断出现革新了多发性骨髓瘤的治疗方式。然而很多患者在获得缓解之后疾病仍然会复发，并且对已有疗法产生耐药性。
| 信息 | 来源 |
| CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) Granted Conditional Approval by the European Commission for the Treatment of Patients with Relapsed and Refractory Multiple Myeloma | https://www.businesswire.com/news/home/20220525005944/en/CARVYKTI%C2%AE-ciltacabtagene-autoleucel-Granted-Conditional-Approval-by-the-European-Commission-for-the-Treatment-of-Patients-with-Relapsed-and-Refractory-Multiple-Myeloma |
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